近日，美国GT Biopharma公司开发的新药GTB-3650，在其1期临床试验中取得关键进展。该药专门用于治疗表达CD33的复发/难治性血液系统恶性肿瘤。该研究的第一组剂量递增试验已顺利完成，将进入第二组的给药阶段。
在第一组剂量递增试验中，观察到了早期免疫激活信号。根据多项血液生物标志物检测，两名患者表现出免疫活性增强的早期证据。这些结果支持GTB-3650具有激活体内自然杀伤细胞（NK细胞）并促进NK细胞扩增的能力，意味着能提升人体自身免疫系统的抗癌能力。
第一组的安全性结果显示，未观察到安全性或耐受性问题。
研究现可进入第二组阶段。GT Biopharma公司计划在更多剂量组入组并完成后，于2025年晚些时候公布一期试验的更详细结果。
更多研究详情
目前，GTB-3650正在用于治疗表达CD33的复发/难治性血液系统恶性肿瘤。第一组的所有患者已完成第一个和第二个治疗周期治疗，第二组的第一位患者已完成第一个治疗周期的给药。
该试验计划纳入约14名患者，分为7个剂量组。GTB-3650将按照每2周一个周期给药，每周期给药2周、停药2周，治疗总时长蕞多为4个月，具体依照临床疗效决定。
该研究的主要终点是确定GTB-3650的蕞大耐受剂量。次要终点包括基于不良事件发生率评估药物的安全性和可行性、无事件生存期（指患者从接受治疗开始，到出现疾病进展、复发、死亡或其他相关不良事件中的任一情况为止的时间）和总生存期。研究还将评估药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程）、药效学（研究药物对身体产生什么作用，包括如何影响靶点、产生疗效或副作用）、患者体内NK细胞扩增情况以及临床活性。
关于GTB-3650
GTB-3650是一种第二代TriKE药物，由美国GT Biopharma公司开发，用于治疗表达CD33的复发/难治性血液系统恶性肿瘤。
TriKE是一种“免疫三合一工具”，能同时识别癌细胞、激活自然杀伤细胞（NK细胞），并提供它们需要的“能量”，帮助身体更有效地对抗癌症。GTB-3650是在这种技术基础上的升级版本，效果更强、副作用更少。
2023年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）收到了关于GTB-3650治疗CD33阳性白血病（包括复发/难治性急性髓系白血病和高危骨髓增生异常综合征）的新药临床试验申请（IND）。2024年6月，FDA批准了该申请。
“GTB-3650旨在靶向免疫系统中的NK细胞，有望克服当前急性髓系白血病化疗的诸多局限。这项试验的设计旨在尽早获取安全性和潜在疗效的初步数据，并为我们后续TriKE药物（如GTB-5550）的临床开发积累重要经验。”GT Biopharma公司执行董事长兼临时首席执行官Michael Breen在一份新闻稿中表示。
来源：
[1]https://www.targetedonc.com/view/phase-1-gtb-3650-trial-advances-for-cd33-malignancies
[2]https://www.gtbiopharma.com/news-media/press-releases/detail/294/gt-biopharma-advances-gtb-3650-phase-1-trial-to-cohort-2
