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摘要
美国生物技术公司Sapience Therapeutics，在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，公布了其新药Lucicebtide（原名ST101）用于胶质母细胞瘤（GBM）患者的2期临床试验的积极进展。
关键信息
Lucicebtide作为单药和与标准治疗（SOC）联合使用时均耐受性良好。
在新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）队列中（共9名患者，数据截止日期为2025年5月6日）：
9名患者中有5名患者仍未出现疾病进展（随访时间10-24个月以上）；
截至数据截止日期，9名患者中有6名患者仍然存活（随访时间10-26个月以上）。
在复发性胶质母细胞瘤（GBM）队列中（共9名患者，数据截止日期为2025年5月6日）：
9名患者中有4名患者疾病得到控制，其中2名患者为部分缓解（肿瘤显著缩小）；
截至数据截止日期，9名患者中有3名患者仍然存活。
“机会窗口”生物标志物结果显示：
Lucicebtide能够穿过血脑屏障，进入肿瘤并精准命中靶点；
Lucicebtide能激活肿瘤内部的免疫系统，表现为使肿瘤微环境中的M1/M2巨噬细胞比例增加、CD8 T细胞浸润增加；
使肿瘤恶性程度降低，表现为通过空间转录组学分析，肿瘤细胞的“间质化”特征（与侵袭性、耐药性相关）显著减弱。
“机会窗口”生物标志物结果通常指在新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者接受标准治疗（如手术/放化疗）前的短暂治疗间隙期，通过给予实验性药物（如lucicebtide）并采集肿瘤样本，分析药物对肿瘤微环境的快速作用机制。
这些数据支持lucicebtide通过抑制C/EBPβ这一创新机制，为胶质母细胞瘤（GBM）患者提供了一种独特且前景广阔的治疗策略。
专家评论
“胶质母细胞瘤（GBM）是一种预后极差、死亡率高的严重疾病，迫切需要新的有效治疗方法。本次2期研究的更新数据显示，lucicebtide显著改善了患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），且耐受性良好。这些结果进一步支持了lucicebtide作为胶质母细胞瘤（GBM）潜在重要治疗方案的临床价值。期待进一步了解lucicebtide改善患者治疗结局的潜力，为目前几乎没有其他选择的患者带来希望。”美国纽约长老会医院/哥伦比亚大学欧文医学中心神经肿瘤科Fabio Iwamoto医生表示。
Sapience公司首席医学官Abi Vainstein-Haras博士补充道：“这些更新结果进一步证实了lucicebtide良好的疗效和安全性，并支持其作为单药或与现有治疗联合使用的潜力。通过该患者群体的活检样本，我们得以开展生物标志物分析，进一步揭示药物的作用机制。”
Lucicebtide是一款什么药？
Lucicebtide是一种创新的C/EBPβ拮抗剂。C/EBPβ蛋白是一种调控基因表达的关键转录因子，在胶质母细胞瘤（GBM）等癌症中扮演“恶性推手”的角色。
Lucicebtide已完成在复发性胶质母细胞瘤（rGBM）患者中的2期剂量扩展研究的主要部分（试验编号NCT04478279）。
目前一项正在进行的“机会窗口”子研究，正在评估lucicebtide联合放疗和替莫唑胺（temozolomide）用于新诊断胶质母细胞瘤患者（ndGBM），以及在复发性胶质母细胞瘤（rGBM）患者中的单药使用情况，所有患者在手术切除前后均接受lucicebtide治疗。
“机会窗口”子研究是临床试验中的一种特殊设计，专门用于快速验证药物是否能在人体中发挥预期作用。
Lucicebtide已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的用于复发性胶质母细胞瘤（GBM）的“快速通道”资格，以及美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会授予的“孤儿药认定”资格。
来源：
https://www.prnewswire.com/news-releases/sapience-therapeutics-provides-data-update-from-phase-2-trial-of-lucicebtide-in-patients-with-glioblastoma-at-the-2025-american-society-of-clinical-oncology-asco-annual-meeting-302470177.html
