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摘要
近日，美国Panavance Therapeutics公司公布了其新药misetionamide（GP-2250），治疗胰腺癌的1期临床试验中期结果：Misetionamide联合吉西他滨作为二线治疗，疗效显著优于单独使用吉西他滨治疗，并且耐受性良好。
截至目前，共有55名晚期或转移性胰腺癌患者，在美国的7个临床中心参加了这项试验。
关键信息
1.约有42%的患者出现了部分缓解（肿瘤显著缩小）或疾病稳定，该组合方案所引发的肿瘤缩小程度，优于吉西他滨单药治疗的既往结果。
2.该联合治疗方案在耐受性方面表现良好，未出现比单独使用吉西他滨更严重的副作用或毒性。
Panavance公司将在美国生物技术创新组织（BIO）大会上，分享该试验的中期结果。这些数据已在近期的2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。美国堪萨斯大学癌症中心的医学肿瘤学副教授、该试验的首席研究员Anup Kasi医生，在会上展示了该试验的更新数据结果。
专家评论
“Misetionamide联合吉西他滨展现出令人鼓舞的协同效应，约有42%的患者出现了部分缓解（肿瘤显著缩小）或疾病稳定，该组合方案所引发的肿瘤缩小程度优于吉西他滨单药治疗的既往结果。这些中期结果既展现了早期疗效，也体现了良好的安全性和耐受性，说明misetionamide与吉西他滨联合，可能为胰腺癌患者带来一种具有实际意义的新疗法选择。”Kasi医生说。
Panavance公司董事长兼首席执行官Greg Bosch表示：“我期待在美国生物技术创新组织（BIO）大会上与同行探讨这些极具前景的初步结果。这些进展使我们离为胰腺癌患者带来转化性疗法又近了一步，这种疾病历来被认为难以治疗。”
基于试验结果、该药物独特的作用机制以及其在实验动物中，针对13种不同类型的人体肿瘤，都展现出了抗肿瘤活性，misetionamide值得进一步开展临床研究。
Misetionamide是一款什么药？
Misetionamide（GP-2250）是一种新型的癌症治疗药物，一种作用机制新颖、抗癌范围广泛的小分子药物。
它可以同时抑制两种促进癌症发生的关键因子——c-MYC和NFκB。
通过抑制c-MYC，misetionamide能选择性地破坏癌细胞的能量代谢，就像切断了它们的“能源供应”，让癌细胞因缺乏能量而死亡。
通过抑制NFκB，misetionamide能阻止癌细胞继续生长和存活，就像“拔掉”了癌细胞赖以繁殖的“电源”。
正是因为这两重机制的配合，misetionamide能更有针对性地对付癌细胞，被认为是一种选择性强、潜力大的抗癌药。
Panavance公司目前正在美国多个临床中心开展misetionamide的1期剂量递增临床试验。还计划开展misetionamide用于治疗铂类耐药卵巢癌的临床试验，以及一项用于非BRCA突变胰腺癌患者一线维持治疗的临床试验，这类患者目前尚无获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的药物可用。
广泛的前期研究表明，misetionamide的广谱抗肿瘤机制有可能在其他肿瘤类型（如黑色素瘤、鳞状细胞癌、乳腺癌和结直肠癌）中也发挥作用。
来源：
https://panavance.com/press/panavance-therapeutics-announces-promising-misetionamide-gp-2250-phase-1-clinical-trial-interim-findings-in-pancreatic-cancer-at-bio-2025/
