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摘要
近日，澳大利亚胃肠道肿瘤研究组（AGITG）、悉尼大学NHMRC临床试验中心和美国Lisata Therapeutics公司，共同公布了ASCEND 2b期临床试验（NCT05042128）中B组的初步积极数据：将前沿药Certepetide加入标准化疗方案后，在治疗转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者时，与单独化疗相比，显示出更好的疗效趋势，显著改善了无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。
无进展生存期（PFS）指从治疗开始到疾病出现进展或患者死亡的时间。
客观缓解率（ORR）指肿瘤显著缩小和完全消失的患者比例。
Certepetide由美国Lisata Therapeutics公司研发。该研究由澳大利亚胃肠道肿瘤研究组（AGITG）主导、Lisata Therapeutics公司提供资金支持。研究结果将由研究主席Andrew Dean博士于2025年7月2日在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）胃肠道癌症大会上进行汇报。
来源：ChatGPT生成AI示意图
ASCEND研究详情
ASCEND是一项双盲、随机、安慰剂对照的2b期临床试验，共纳入158名转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）患者，旨在评估标准化疗（吉西他滨+紫杉醇白蛋白）联合新药Certepetide或安慰剂的疗效。
患者于2022年5月至2023年12月在澳大利亚和新西兰的24个中心入组。研究采用两种不同的给药方式，分两组依次入组。
A组采用一种剂量方案：在吉西他滨输注后、紫杉醇白蛋白输注前，以1分钟快速静推方式给予3.2 mg/kg的Certepetide或安慰剂。
B组与A组方案相同，但在头一次用药后4小时再加用一剂Certepetide或安慰剂。
研究的主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、患者自述结果和安全性。
初步研究结果
在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）胃肠道癌症研讨会上展示的A组的初步数据显示：Certepetide组的总生存期趋势更佳，包括4例完全缓解（CR），即肿瘤完全消失，安慰剂组无完全缓解（CR）病例。
B组初步数据显示：
Certepetide组的6个月无进展生存率（6MPFS）为60.8%，意味着在接受治疗后的6个月内，有60.8%的患者病情没有恶化；安慰剂组为25%。
Certepetide组的平均无进展生存期（PFS）为7.5个月，意味着一半患者在7.5个月内病情没有恶化；安慰剂组为4.7个月。
Certepetide组的客观缓解率（ORR）为45.2%，意味着有45.2%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；安慰剂组为19%。
Certepetide组的平均总生存期（mOS）为10.32个月，安慰剂组为9.23个月。
比较A组和B组数据发现，在标准化疗基础上增加第二剂Certepetide（即B组方案），可在无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）方面带来具有临床意义的改善，进一步支持将Certepetide作为一种新型治疗手段，用于治疗转移性胰腺癌的持续研究与快速推进。
ASCEND研究两个组的蕞终数据和主要发现预计将在今年晚些时候公布，更多信息将在后续发布。
专家评论
胰腺癌是预后蕞差的癌症之一，全球癌症死亡率排名第六。在澳大利亚，胰腺癌是第三大癌症死亡原因。由于五年生存率仅为13%，患者迫切需要新的治疗选择。
美国Lisata公司总裁兼首席执行官David J. Mazzo博士表示：“我们对ASCEND研究B组的积极数据感到鼓舞。这些数据加上此前公布的A组结果，让我们对于Certepetide具有良好的治疗潜力更有信心。结合其优秀的安全性，我们相信Certepetide有望彻底改变转移性胰腺癌乃至多种恶性实体瘤的治疗格局。”
研究主席Dean博士表示：“ASCEND研究带来的新数据，对我们优化胰腺癌治疗策略具有重要意义。Certepetide展现出明确的疗效信号，我们非常期待它未来的发展前景，并鼓励持续推进其研发，这可能带来治疗模式的根本改变。”
关于Certepetide
Certepetide（原名LSTA1）是一种特别设计的小分子肽类药物，就像一把“万能钥匙”，能打开肿瘤的“大门”，帮助其他抗癌药物更顺利、更深入地进入肿瘤内部。这种机制有个特别厉害的优点：它只对肿瘤有效，对身体的其他部分几乎不起作用，相当于精准打击。
更厉害的是，它不仅让药物更容易“潜入”肿瘤，还能“软化”肿瘤周围的环境，使它不再像以前那样对免疫治疗有抵抗力。这样一来，像免疫疗法、RNA疗法这些新型抗癌方式也能更好地发挥作用。
目前，研究团队已经积累了大量实验数据，发现Certepetide能显著提高多种抗癌疗法的进入效率和效果，是一个非常有潜力的“抗癌助攻手”。
Certepetide还表现出良好的安全性、耐受性和临床活性，尤其是在联合标准化疗治疗胰腺癌方面。
Lisata公司正探索将Certepetide用于多种实体瘤的不同治疗方式。
Certepetide已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认证，用于胰腺癌；还获得了美国和欧盟的孤儿药资格，用于胰腺癌、神经胶质瘤和骨肉瘤；以及获得了美国“罕见儿科疾病”指定，用于骨肉瘤。
来源：
[1]https://www.biospace.com/press-releases/positive-preliminary-cohort-b-results-from-the-agitg-led-ascend-trial-to-be-presented-at-esmo-gi-evaluating-lisatas-certepetide-in-combination-with-standard-of-care-chemotherapy-in-metastatic-pancreatic-cancer
[2]https://www.cancernetwork.com/view/certepetide-displays-positive-efficacy-trend-in-metastatic-pdac
