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关键信息速览：
近日，一款名字叫Gedatolisib 的新型抗癌药，在两种不同类型的癌症中都展现了不俗的疗效：
前列腺癌患者（mCRPC）用上它后，66%的患者在6个月内肿瘤没有进展；HER2阳性的乳腺癌患者用药后，有43%的患者肿瘤大幅缩小。
来源：摄图网
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什么是Gedatolisib？
我们将癌症想象成一家“黑工厂”的厂长，它每天想的只有一件事：多多制造癌细胞，这样后面才能有足够兵力不断去攻城略地。
而想要实现这一点，厂长会先给“调度中心”（PI3K）下达生产指令，之后中心会安排工人按下“开工键”（mTOR），启动全部机器，一刻不停地制造癌细胞。
而Gedatolisib正是一种能在瘫痪“调度中心（PI3K）”的同时，拆除“开工键”（mTOR），让工厂停摆。这个药物的专业名称叫做“泛PI3K/mTOR1/2抑制剂”。
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Gedatolisib适合哪些人？
这个药目前在临床试验中，主要是给两类“情况比较复杂”的癌症患者使用：
前列腺癌“难治患者”
如果前列腺癌患者已经做过手术或用了抑制雄性激素的药，病情本来稳定，可是癌细胞出现了耐药，此后药物就没什么效果了，肿瘤继续发展、甚至扩散了，这就叫“去势抵抗性前列腺癌”。
这些患者之前可能已经用了市面上许多先进药物，但效果不好。Gedatolisib联合达罗鲁胺（去势抵抗性前列腺癌雄激素阻断药物），可能给他们带来新的希望。
HER2阳性的乳腺癌“难治患者”
HER2蛋白会让癌细胞长得特别快，而HER2阳性乳腺癌意味着癌细胞上有大量这种蛋白，因此癌细胞生长速度快、容易转移，非常棘手。很多此类患者用了好几种HER2靶向药，比如赫赛汀等，虽然一度疗效良好，但蕞终还是耐药了，肿瘤持续进展。
尤其是一些患者体内还有“PIK3CA”基因突变的情况，病情会更为复杂。Gedatolisib的出现，为这些“抗癌老兵”提供了一个新的治疗选择。
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效果到底怎么样？有没有用？
虽然现在只是早期研究，但已经有一些真实的疗效数据，看起来很有希望：
在1/2期临床试验（NCT06190899）中，前列腺癌“难治患者”使用Gedatolisib+达罗鲁胺方案后，有三分之二的患者在半年内病情稳定，没有恶化。无人因为副作用被迫停药，剂量也不需要减少。
该药比较明显的副作用是口腔溃疡或口腔炎症，出现率大约是十分之一，而且多数没达到重度，可以耐受。
在2期临床试验（NCT03698383）中，HER2阳性、携带PIK3CA基因突变的晚期乳腺癌“难治患者”，使用Gedatolisib+Herzuma（HER2靶向药）方案后，43%的患者肿瘤大幅缩小或消失，患者中有一半人的总体生存期超过24.7个月。
参加这项乳腺癌试验的患者，之前至少接受过3种HER2靶向治疗，但肿瘤仍然进展。
总之，Gedatolisib联合方案，对于前列腺癌或乳腺癌患者群体中已经用过多种治疗且病情仍然进展的“难治性”患者，无疑是非常有效的疗法，堪称蕞后阶段的“救命稻草”！
参考来源：
https://www.onclive.com/view/gedatolisib-displays-early-efficacy-in-mcrpc-and-pretreated-her2-breast-cancer
