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美国强生（Johnson & Johnson）公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其提交的TAR-200新药申请（NDA）“优先审评”资格。
关于TAR-200
TAR-200是一种膀胱内释放化疗药吉西他滨的系统，适用于对卡介苗（BCG）治疗无效的高风险非肌层浸润性膀胱癌（HR-NMIBC）合并原位癌（CIS）的患者，无论有没有乳头状肿瘤，都可以使用。
TAR-200药物植入装置示意图
（来源：Johnson & Johnson公司官网）
TAR-200是一种植入膀胱内的药物释放装置，是头一个也是目前仅有的一种“膀胱内药物释放系统（iDRS）”，能持续将抗癌药物直接释放到膀胱中。
它每次治疗会在膀胱中停留三周。植入过程由医护人员在门诊中完成，使用配套的导尿管，整个过程不到五分钟。插入后无需全身麻醉，也无需额外监护或特别限制，患者可以直接离开诊室。
2023年12月，FDA授予TAR-200“突破性疗法认定”，适用于对卡介苗（BCG）治疗无效、合并原位癌（CIS）、无法或不愿接受膀胱切除手术的成年非肌层浸润性膀胱癌（HR-NMIBC）患者。
目前，TAR-200的安全性与有效性正在多个临床试验中接受评估，包括用于非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的SunRISe-1、SunRISe-3和SunRISe-5研究，以及用于肌层浸润性膀胱癌（MIBC）的SunRISe-4研究。
申请依据
TAR-200新药申请（NDA）依据的是SunRISe-1二期b阶段研究的数据。
该阶段研究旨在评估TAR-200单药针对卡介苗（BCG）治疗无效的高风险非肌层浸润性膀胱癌（HR-NMIBC）患者的安全性与有效性。这些患者合并原位癌（CIS），是否伴有乳头状肿瘤均可入组，同时需不适合或自愿放弃接受膀胱全切手术。
在该组中，TAR-200作为单药治疗，经尿道通过导尿管放置入患者的膀胱。第一次给药是在第0天，每3周一次，持续至24周；之后每12周一次，直到第99周。
该组的主要研究终点是任何时间点的完全缓解率（CR），次要终点包括缓解持续时间（DOR）、安全性、总体生存率以及生活质量。
研究结果
研究中，TAR-200实现了82.4%的完全缓解率（CR），即有82.4%的患者肿瘤完全消失。
其中52.9%的患者在达到完全缓解（CR）后维持无癌状态达一年及以上。
安全性方面：
TAR-200的安全性良好，大部分不良反应为轻度或中度。
蕞常见的不良反应（发生率≥10%）包括：尿频、排尿疼痛、尿路感染、排尿急迫、血尿、非感染性膀胱炎及尿道疼痛。
未观察到全身性不良反应。
研究结果已在2025年4月的美国泌尿学会年会全体会议中公布。
专家总结
尽管近年来在治疗方面有所进步，但对于高风险非肌层浸润性膀胱癌（HR-NMIBC）患者来说，标准治疗方式在过去40多年里几乎没有改变。如果卡介苗（BCG）治疗无效，患者的治疗选择非常有限。
“这是几十年来在药物递送方式上的重大创新。FDA此次给予TAR-200优先审评资格，彰显了我们想要彻底改变膀胱癌治疗方式的决心。”强生创新药物事业部全球肿瘤治疗领域负责人Yusri Elsayed医学博士表示。
关于高风险非肌层浸润性膀胱癌
高风险非肌层浸润性膀胱癌（HR-NMIBC）是一种非侵袭性膀胱癌，与低风险非肌层浸润性膀胱癌（HR-NMIBC）相比，它更容易复发、更容易穿透膀胱内壁（即尿路上皮）并进展为肌层浸润性膀胱癌。
HR-NMIBC的典型特征包括：肿瘤分级高、肿瘤体积大、肿瘤数量多以及合并原位癌（CIS）。在所有NMIBC患者中，大约10%属于合并CIS的HR-NMIBC类型。
卡介苗（BCG）是直接注入膀胱内的治疗药物，患者需将药液在膀胱中保留几个小时。BCG来自治疗结核病的减毒细菌，虽然有效，但部分患者对它没有反应，或者因副作用无法耐受。
对于卡介苗（BCG）治疗失败的HR-NMIBC患者，目前推荐的治疗方式是膀胱全切除术，但该手术是一个对生活影响极大的选择，术后并发症高，死亡率约3%-8%。鉴于HR-NMIBC多发于老年患者，许多人可能不愿意或无法承受如此剧烈的手术。
来源：
[1]https://www.jnj.com/media-center/press-releases/johnson-johnson-receives-u-s-fda-priority-review-for-tar-200-nda-in-high-risk-non-muscle-invasive-bladder-cancer
[2]https://www.onclive.com/view/fda-grants-priority-review-to-tar-200-for-bcg-unresponsive-high-risk-nmibc
