弥漫性神经胶质瘤新药Dordaviprone被写入指南，22%患者肿瘤大幅缩小！

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关键信息速览：

大家可能没听过“弥漫性高级别神经胶质瘤”这个名字，但它就是医生眼里蕞凶残的脑瘤之一。

这类肿瘤往往出现在患者脑干、丘脑等中枢部位，手术难以切除，放化疗的效果也非常有限，患者即便接受治疗，也可能快速复发，病情进展迅速。过去，患者和家属常常面临几乎无药可用的困境。

来源：AI原创生成

Dordaviprone是种什么药？

2025年8月，美国药监局FDA加速批准Dordaviprone（商品名 Modeyso）上市。

这款药的作用机理和传统化疗不同，属于“蛋白酶激活剂”。通俗点说，就像是“重新唤醒细胞里的抗癌机制”，从而干预肿瘤的生长。这也是FDA头一次批准专门针对H3K27M基因突变的弥漫性高级别神经胶质瘤的全身治疗药物。

短短几个月后，美国权威的NCCN肿瘤临床实践指南立刻把Dordaviprone写了进去，推荐作为复发或进展期患者的单药治疗。这在指南修订的速度上，可以说是“闪电般”的速度，足见它的重要性。

临床研究数据支持

Dordaviprone的上市支持依据，来自于对50位神经胶质瘤患者的综合疗效分析。

数据显示，该药让22%的H3K27M突变型弥漫性胶质瘤患者肿瘤大幅缩小。虽然不是特别高，但对于极度“缺医少药”、没有其他更好疗法的这类患者来说，已经非常难得。

不仅如此，该药一旦让患者肿瘤缩小，可维持较长时间。一半患者可维持至少10.3个月的肿瘤缩小状态，27%的患者可以维持至少12个月。

这类神经胶质瘤患者常常因为脑部症状（如颅内压升高、脑水肿等），必须使用糖皮质激素（如地塞米松）缓解症状，甚至不得不长期依赖激素治疗。但激素治疗可能带来高血糖、肌肉萎缩、骨质疏松、易感染等多种副作用，给患者带来了不小的负担。

研究中，15位依赖激素的患者使用Dordaviprone后，7人减少甚至停用了激素，生活质量明显改善。

该药的严重不良反应发生率为33%，常见的有脑积水、呕吐、头痛、癫痫和肌无力，也可能带来轻-中度的乏力、恶心、呕吐、肌肉骨骼疼痛等。总的来说，该药的副作用可控，但离不开医生的严密监测。

需要强调的是，尽管Dordaviprone已经获批上市，但属于“加速批准”。蕞终该药是否能“完全转正”，还要看正在进行的ACTION大型3期确认试验（NCT05580562）。

总之，Dordaviprone的出现，像是一道久违的曙光，照进了弥漫性高级别神经胶质瘤患者的世界。

它不是什么“万能钥匙”，但可以为部分患者带来实实在在的生存获益。未来随着3期试验的推进，我们期待它能给更多患者带来更明确、更持久的希望。

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参考来源：

https://www.onclive.com/view/nccn-adds-dordaviprone-to-clinical-practice-guidelines-in-h3k27m-mutant-diffuse-high-grade-glioma