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摘要
根据一项正在进行的1/2期临床试验（编号NCT05732831）的结果：Vopimetostat（又称TNG462）在MTAP缺失癌症患者中，显示出积极的疗效和良好的耐受性。
疗效数据
1.总体疗效结果
截至2025年9月1日，该试验共纳入179名不同癌种的患者，其中154人接受了有效剂量（200毫克及以上）。
在94名符合评估标准、接受治疗超过6个月的患者中：
客观缓解率（ORR）为27%，意味着有27%的患者肿瘤显著缩小或完全消失，比历史数据翻倍。
疾病控制率为78%。
平均无进展生存期（PFS）为6.4个月，意味着一半患者在6.4个月内病情没有恶化。
目前仍有37名患者在接受治疗。
2.胰腺癌疗效结果
在64名胰腺癌患者中，39人接受了有效剂量且入组时间超过6个月。该组的平均随访时间为7.8个月。
➤对于接受二线治疗的胰腺癌患者：
客观缓解率（ORR）为25%，意味着有25%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
平均无进展生存期（PFS）为7.2个月，意味着一半患者在7.2个月内病情没有恶化，比历史数据翻倍。
➤所有胰腺癌患者中：
客观缓解率（ORR）为15%，意味着有15%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
疾病控制率为71%。
➤在三线及更晚治疗的患者中：
平均无进展生存期（PFS）为4.1个月，意味着一半患者在4.1个月内病情没有恶化。
3.肺癌患者入组情况
截至2025年9月1日，该研究还纳入了41名二线及以上肺癌患者，其中12人接受了有效剂量并完成6个月以上观察。数据显示，这些结果与预期疗效一致，Tango Therapeutics公司计划于2026年更新安全性和疗效结果。
安全性
Vopimetostat在每日250毫克推荐剂量下，安全性优异，耐受性良好，被认为是同类中安全性最优的药物，是潜在的“同类最佳”PRMT5抑制剂。
最常见的不良反应包括：恶心（发生率26%）、贫血（20%）、疲劳（19%）、味觉减退（19%）和血小板减少（13%），大多为轻度（1级）。
未出现很严重的4级或5级不良事件。
少数严重的3级事件中，13%的患者出现3级贫血。
截至2025年9月1日，没有患者因不良事件药物停用，只有8%的患者将剂量降至200毫克。
专家评论
美国丹娜法伯癌症研究院胰腺癌中心主任Brian Wolpin医生表示：“目前胰腺癌的标准治疗是联合化疗，疗效有限且副作用明显，严重影响患者生活质量。Vopimetostat的早期数据表明，它可能为晚期胰腺癌患者带来更持久的疗效、更好的安全性和耐受性，并且是一种口服药，而非静脉化疗。”
美国Tango Therapeutics公司总裁兼CEO Barbara Weber博士表示：“今天我们展示了关于Vopimetostat的大量数据，它可能成为治疗多种难治性MTAP缺失癌症的转折点，首先是胰腺癌。研究覆盖16种癌症类型，数据显示其有望成为同类最佳PRMT5抑制剂。在二线胰腺癌中，平均无进展生存期（PFS）达7.2个月，客观缓解率（ORR）为25%，是历史标准的两倍，因此我们决定在2026年启动关键性试验。美国食品药品监督管理局（FDA）已同意推荐剂量为每日250毫克，我们预计该研究将快速推进，这也意味着Vopimetostat有望成为首个上市的MTAP选择性PRMT5抑制剂。”
关于Vopimetostat
Vopimetostat是一种每天口服一次的PRMT5抑制剂，被认为有望成为同类药物中疗效最突出的代表。
Vopimetostat专门针对带有MTAP缺失的癌细胞。MTAP缺失约占所有癌症的10%-15%，在胰腺癌中约35%，在肺癌中约15%。
该药物正在进行单药和联合治疗研究，目前数据显示其安全性良好、疗效持久。
研究详情
这项1/2期临床试验，纳入了确认存在MTAP纯合缺失的实体瘤患者。
第一部分是剂量递增阶段，第二部分则是针对特定癌种的剂量优化阶段。
患者需年满18岁，ECOG评分0或1（意味着患者几乎没有症状或仅有轻微不适，能正常工作和生活，身体状态良好），病情为局部晚期、转移或不可切除的实体瘤，并且肝肾功能良好。
第二部分的主要目标是评估抗肿瘤活性，次要目标包括不良事件和药代动力学特征（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程）。
其他疗效数据
此外，研究还纳入了41名来自13种不同癌症类型（不含胰腺癌、肺癌和肉瘤）的患者，这些患者均为MTAP缺失，接受了有效剂量并随访超过6个月。
该组患者的客观缓解率（ORR）为49%，意味着有49%的患者肿瘤显著缩小或完全消失，比历史数据翻倍。
平均无进展生存期（PFS）为9.1个月，意味着一半患者在9.1个月内病情没有恶化。
Weber博士补充道：“这些数据表明，Vopimetostat不仅对胰腺癌和肺癌有效，也在多种其他癌症中展现出潜力，未来的开发方向更为广泛。总体来看，这些疗效与良好的耐受性支持Vopimetostat有望成为首个、也是同类中最好的PRMT5抑制剂。”
下一步计划
基于这些积极结果，Tango Therapeutics公司将与美国Revolution Medicines公司合作，评估Vopimetostat与两种RAS（ON）抑制剂——Daraxonrasib（RMC-6236，多靶点型）和Zoldonrasib（RMC-9805，G12D选择性）的效果。
第一阶段剂量递增阶段已完成（共7名患者），结果显示两种药物的耐受性良好。第二阶段已于2025年10月初启动。接下来将在确定合适剂量后，进一步招募一线患者。
Tango Therapeutics公司还计划进行另一项关键试验，招募约300名接受过一线治疗的MTAP缺失胰腺癌患者，比较Vopimetostat（每日250毫克口服）与四种标准化疗方案的疗效。该研究预计将在2026年启动。
资料来源：
[1]https://www.onclive.com/view/vopimetostat-demonstrates-early-evidence-of-efficacy-in-mtap-deleted-solid-tumors
[2]https://ir.tangotx.com/news-releases/news-release-details/tango-therapeutics-reports-positive-data-ongoing-phase-12-study
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