胃癌治疗迎来新希望！美国口服新药DPTX3186获罕见病药物资格

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摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药DPTX3186“罕见病药物资格”，用于治疗胃癌。

FDA的罕见病药物计划旨在支持针对罕见疾病（即影响美国少于约20万人群的疾病）的药物研发。获得此资格的药物，可享受多项政策支持。这些激励措施有助于让患有罕见病的患者更快获得新的治疗选择。

来源：ChatGPT生成AI示意图

DPTX3186由美国Dewpoint Therapeutics公司研发，是一种口服小分子凝聚体调节药物，旨在选择性地抑制肿瘤细胞内的Wnt/β-catenin癌基因信号通路。这一信号通路在癌细胞的生长和存活中起关键作用，而以往针对该通路的药物由于毒副作用大而难以应用。

DPTX3186通过将β-catenin重新分布到“失活的凝聚体状态”，以一种更温和的方式抑制癌细胞活动，从而减少传统抑制剂带来的系统性毒性。

DPTX3186也是目前仅有的一款进入临床开发阶段的口服凝聚体调控药物，专门靶向Wnt/β-catenin信号通路。

该药的开发还配合了生物标志物策略，可直接在患者样本中检测药物的药效反应，从而在临床早期就能获得明确的生物学读数，即有助于判断药物效果。研究团队称，这代表了一种更精准、更高效的新型抗癌药研发思路。

此次认定是在Dewpoint Therapeutics公司向FDA提交DPTX3186的新药临床试验申请（IND）后获得的。

Dewpoint Therapeutics公司预计将在2025年底前在美国多家知名癌症中心启动1/2期临床试验，首位患者即将入组。

该研究将评估DPTX3186单药在转移性胃癌患者中的安全性、药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程）以及初步疗效。

试验的扩展部分还计划加入联合疗法组，并探索在其他由Wnt/β-catenin通路驱动的肿瘤类型中的应用。

Dewpoint公司首席科学官兼研发负责人Isaac Klein博士表示：“DPTX3186今年完成首例患者给药，对凝聚体生物学领域和Dewpoint公司来说，都是一个具有里程碑意义的时刻。DPTX3186是目前仅有的一款能够口服给药、靶向此前被认为‘无法下药’信号通路的分子药物，并展现出良好的安全性。它的研发过程、生物标志物策略等，都体现出‘凝聚体科学’在新药研发中日益增长的应用潜力。”

资料来源：

https://www.curetoday.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-dptx3186-therapy-in-gastric-cancer