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6成患者肿瘤全消失!前沿基因疗法激活免疫系统,将癌细胞一扫而空!

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作者: 盛诺一家

本文由盛诺一家原创编译,转载需经授权


某些膀胱癌患者可能经历过这样的煎熬:


治疗了一次又一次,肿瘤却反反复复,甚至最终为保命,不得不接受医生提出的“切除膀胱”,承受不可逆的巨大身体损伤。



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来源:OncLive官网


想要避免陷入这样的处境,最好的办法就是尽可能在前期治疗中更彻底地灭杀癌细胞。而就在近期,科学家们找出了一条可能的路径:


前沿基因疗法Detalimogene有望帮助膀胱癌患者大幅降低复发风险,提高保住膀胱的几率!


01

Detalimogene的基本原理



研究人员先把能够激活免疫系统的一些“指令”装进一个小小的基因载体里(可以理解为快递包裹),再通过导尿管直接灌入患者的膀胱


之后,这些载体中的“指令”就开始发挥作用,告诉位于膀胱壁的免疫细胞们“该干活了”,于是整个膀胱区域的免疫系统开始工作,找到和杀死癌细胞。


这就是Detalimogene的基本原理。


当前膀胱癌的非手术局部治疗,主要是传统化疗和BCG(卡介苗灌注进膀胱治疗),前者是直接杀死特别活跃的细胞(癌细胞就属于这种),后者是利用卡介苗引发膀胱局部免疫反应杀死癌细胞。


然而,这两种传统疗法都不够精准,而且一些患者还对卡介苗疗法“不感冒”,用了也没反应,之后肿瘤很容易复发、进展。


Detalimogene则对那些经卡介苗治疗无效的患者依然有很高的有效率,而且药效会局限在膀胱之内,对全身影响很小


02

新疗法适合哪种患者?



Detalimogene目前主要针对的是一种特定类型的膀胱癌患者,他们需要满足下面4个条件:


  • 患者的肿瘤位于膀胱表层,没有侵入肌肉层,被称为非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC);

  • 患者需“合并原位癌”,简单来说,这种类型复发风险特别高;

  • 患者之前做过卡介苗灌注治疗,但没效果,肿瘤没有被控制住,亟需“补救措施”;

  • 患者不乐意切除膀胱,想保器官。


03

研究进展到什么程度了?



Detalimogene正在进行一项名为LEGEND的临床试验,属于2期研究阶段(也就是关键性的疗效验证阶段)。研究主要在美国和部分国际中心展开。


截至目前,初步研究结果相当强悍:


  • 治疗3个月时,大约一半以上的患者癌细胞全消失(56%CR率);

  • 治疗6个月时,大约6成的患者保持无癌状态(62%CR率)。


有些患者一开始还有点癌细胞残留,但经过“再诱导治疗”后,也能转为无癌状态。特别值得注意的是,已经完成9个月随访的患者中,所有人都保持无癌状态!


同时该药的安全性也非常不错,只有大约4成的人出现了轻度不良反应,基本上没有人因为副作用导致中断治疗


该药的研发公司enGene预计将在2026年下半年在美国提交上市申请,如果顺利,将于2027年获得批准,有望造福许多膀胱癌患者!


欢迎大家在留言区畅聊自己的想法!也许您的选择、您的疑问,正好也是很多患者和家属所关心的。小编会定期挑选大家关注的话题并写成文章。期待看到你们的观点!


参考来源:

https://www.onclive.com/view/detalimogene-produces-63-cr-rate-in-bcg-unresponsive-nmibc-with-cis


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