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摘要
根据一项2期临床试验公布的积极结果：新药Safusidenib有潜力显著改善IDH1突变型胶质瘤患者的治疗结局，为患者带来持久缓解的希望。研究数据显示，Safusidenib在未经放化疗的2级IDH1突变型胶质瘤患者中，可诱导出强而持久的肿瘤反应，并延缓疾病进展。
研究结果发表在近日的权威期刊《Neuro-Oncology》杂志上。
具体数据
在27名未接受放化疗的患者中，确证的客观缓解率（ORR）为44.4%，意味着有44.4%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。达到了试验的主要终点。
截至2023年3月10日数据截止时，平均随访时间为28个月，平均无进展生存期（PFS）尚未达到，意味着大多数患者在统计时间点还没有出现疾病进展，显示Safusidenib具有长期延缓病情发展的潜力。
24个月无事件生存率为87.9%，意味着在治疗开始两年后，有87.9%的患者病情保持稳定，没有出现疾病进展、复发或死亡等不良事件。
这些结果显示，Safusidenib能够实现持久的疾病控制，延缓强化放化疗的使用，从而改善患者的生活质量。
关于IDH1突变型胶质瘤
胶质瘤是全球成人中最常见的脑癌类型。在美国，每年约有2400人被诊断为IDH1突变型胶质瘤。大多数患者在30至40岁之间确诊。尽管与IDH1野生型患者相比，IDH1突变患者生存期更长，但胶质瘤目前仍无法治愈，且高级别肿瘤预后更差。
关于Safusidenib
Safusidenib erbumine（简称Safusidenib，代号DS-1001b）由美国Nuvation Bio公司研发。
Safusidenib是一种新型、口服、强效且具有脑穿透性的靶向IDH1突变的抑制剂。
在1期临床试验中，Safusidenib表现出良好的耐受性、抗肿瘤活性以及出色的血脑屏障渗透能力。
Safusidenib的安全性
除令人鼓舞的疗效外，Safusidenib的安全性也表现良好，不良反应主要为轻度到中度，治疗相关的不良事件总体可控。
不良反应（AE）大多为轻度至中度。最常见的不良事件包括脱发（59.3%）、关节痛（55.6%）、皮肤色素沉着（48.1%）以及丙氨酸转氨酶升高（40.7%）。
有5名患者（18.5%）出现了严重的3级或以上的治疗相关不良事件。其中3例（11.1%）因不良反应停药，2例被认为与Safusidenib直接相关，均在暂停给药或经过医学干预后恢复。
未出现5级事件（死亡事件）。
专家评论
美国丹娜法伯癌症研究院神经肿瘤中心临床主任、研究者David Reardon博士在新闻稿中指出：“直到最近，大多数IDH1突变型胶质瘤的标准治疗仍是手术切除后接受放化疗，只有少部分2级患者可以选择‘密切观察’，以延缓辅助治疗及其长期毒性。尽管已有批准的IDH抑制剂可以延缓放化疗，但疗效持续时间仍然不够理想。Safusidenib在本研究中表现出的高缓解率与持久疗效，提示其具备长期控制疾病的潜力，非常值得进一步研究。”
Safusidenib的研发公司Nuvation Bio公司补充表示，药物的疗效在数据截止日期之后仍在持续，进一步证明了其疗效的稳定性。
Nuvation Bio公司创始人、总裁兼首席执行官David Hung博士在新闻稿中指出：“虽然已发表的结果反映的是截至2023年3月10日的数据，但截至2025年9月15日，仍有12名患者继续接受Safusidenib治疗，这进一步支持了疗效的持久性。我们期待在未来分享更长期的随访数据。”
Safusidenib正在进行的临床试验
一项单臂、开放标签、多中心的2期试验（临床试验注册号NCT04458272），目前正在日本的11个研究中心进行，共纳入27名未接受过任何放化疗的IDH1突变型2级胶质瘤患者。该试验的目标是评估Safusidenib在2级IDH1突变型胶质瘤患者中的疗效与安全性。入组标准要求患者未接受任何抗肿瘤治疗（除手术或活检外）。
与此同时，另一项更大规模的研究——编号为G203的临床试验（临床试验注册号NCT05303519）正在美国多地开展，用于评估Safusidenib在高级别IDH1突变型胶质瘤中的疗效。这项试验目前处于2期阶段，正计划修订方案，升级为全球3期研究，以支持未来的注册申请。
该研究包含两个部分。第一部分将评估Safusidenib在复发或进展期2级或3级IDH1突变型胶质瘤患者中的疗效、安全性及药代动力学特征（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程），预计入组人数为25人。
第二部分为随机、双盲设计，将在约100名接受标准放化疗与化疗药替莫唑胺（Temodar）辅助治疗后的3级高危或4级星形细胞瘤患者中，比较Safusidenib维持治疗与安慰剂的疗效。
研究的主要终点为无进展生存期（PFS）。次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）、安全性以及健康相关生活质量。
G203研究的患者招募仍在进行中，预计将纳入125名成年患者。
资料来源：
[1]https://www.targetedonc.com/view/safusidenib-shows-robust-ongoing-responses-in-grade-2-idh1-mutant-glioma
[2]https://www.businesswire.com/news/home/20251203703470/en/Nuvation-Bio-Announces-Publication-of-Positive-Phase-2-Study-Results-for-Safusidenib-for-the-Treatment-of-Grade-2-IDH1-Mutant-Glioma-in-Neuro-Oncology
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