小细胞肺癌新希望！新药Risvutatug rezetecan获孤儿药资格，治疗前景可期

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摘要

根据英国葛兰素史克（GSK）公司发布的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新药GSK’227（现名为Risvutatug rezetecan）孤儿药资格，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。

注：美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格，旨在激励针对美国患者人数少于20万的罕见疾病的药物研发。

来源：ChatGPT生成AI示意图

此次孤儿药资格的授予基于1期ARTEMIS-001临床试验的初步结果。该研究评估了Risvutatug rezetecan在广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者中的疗效。

研究人员报告称，部分患者出现了持久应答，意思是患者对药物的反应持续时间较长。这一点尤为重要，因为小细胞肺癌进展迅速且容易复发，长期控制病情的情况非常罕见。

小细胞肺癌约占美国所有肺癌诊断的13%，预计2025年将新增约29500例病例。其中约70%的患者在确诊时已为广泛期疾病，也就是说，癌症已扩散至单侧肺以外或身体其他部位。

广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）是一种侵袭性极强、治疗选择十分有限的疾病，以生长迅速、早期转移以及初始治疗后高度复发著称。其五年生存率约为3%，大多数患者在一线治疗后会出现复发。在当前标准治疗下，复发后的平均总生存期约为8个月。

鉴于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者目前面临的巨大未满足医疗需求，亟需开发新的治疗手段。

Risvutatug rezetecan是一种靶向B7-H3的抗体偶联药物（ADC）。B7-H3是一种在部分癌细胞表面表达的蛋白。

Risvutatug rezetecan由一种全人源抗体和一种化疗药物组成，这种化疗药物可以干扰癌细胞的DNA复制。通过把化疗药物直接送到癌细胞内，这种方法可以更有效地杀死肿瘤，同时对健康细胞的伤害更小。

Risvutatug Rezetecan已获得多项监管认可

此次孤儿药资格认定，标志着Risvutatug rezetecan在监管层面取得了又一项重要里程碑。

英国葛兰素史克（GSK）公司表示，这是Risvutatug rezetecan获得的第五项监管认定，进一步强化了其在多种高度未满足医疗需求的实体瘤中加速开发的计划。

此次FDA的决定是在欧洲药品管理局此前授予Risvutatug rezetecan用于肺神经内分泌癌（涵盖小细胞肺癌在内）孤儿药资格之后作出的。

此前，Risvutatug rezetecan还获得了欧洲药品管理局针对复发或难治性广泛期小细胞肺癌授予的优先药物（PRIME）资格，以及FDA授予的复发或难治性广泛期小细胞肺癌和复发或难治性骨肉瘤的突破性疗法资格。

Risvutatug Rezetecan的下一步临床研究

针对小细胞肺癌患者，英国葛兰素史克（GSK）公司已于2025年8月启动了一项全球3期临床试验，用于评估Risvutatug Rezetecan在复发性广泛期小细胞肺癌中的疗效。

这项研究结果，对于判断早期疗效信号能否真正转化为患者生存或生活质量的明显改善至关重要。

资料来源：

https://www.curetoday.com/view/gsk-227-wins-fda-orphan-drug-designation-in-small-cell-lung-cancer