摘要
近日，英国生物技术公司Trogenix Ltd宣布，其一项突破性研究成果已发表于国际权威期刊《Nature》。
研究显示，在一种高度模拟人类胶质母细胞瘤的侵袭性脑癌模型中，仅通过一次治疗，就在83%的病例中实现肿瘤完全清除，并在长达11个月的随访中未出现复发，也未观察到明显毒性。
这种疗法本质上是一种新型基因治疗：通过病毒将特制的“基因开关”送入癌细胞，在细胞内部同时实现“直接杀死肿瘤+激活免疫系统”的双重作用。
简单来说，这是一种把“抗癌程序”送进癌细胞内部，同时实现杀瘤和激活免疫的全新疗法。
来源：Nature官网截图
这项研究提出了一种有望实现“治愈性疗效”的新思路，并能为致命的脑癌之一——胶质母细胞瘤提供长期抗肿瘤效果。
Trogenix Ltd公司宣布，其针对胶质母细胞瘤的首个临床试验，预计将在2026年第二季度正式启动。
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一种“只攻击肿瘤”的新思路
这项研究由英国爱丁堡大学、伦敦大学学院（UCL）癌症研究所和爱丁堡皇家医院的科学家共同完成，重点研究了Trogenix公司自主研发的合成超级增强子（SSEs）。
简单来说，它就像一个只在癌细胞中开启的“基因开关”——能够精准控制治疗基因，只在肿瘤细胞中发挥作用，而不会影响正常组织。
研究人员利用腺相关病毒（AAV）作为“载体”，将这种合成超级增强子（SSE）送入体内，使其精准识别由SOX2、SOX9等驱动的肿瘤相关基因网络。
注：SOX2和SOX9是在多种肿瘤中异常活跃的关键调控因子，SSE技术正是利用这些“癌细胞特有信号”，实现只在肿瘤细胞内启动治疗机制，从而提高精准性。
2
单次治疗，带来多重抗肿瘤效果
在动物实验中，仅一次治疗就观察到显著效果：
1–2周内肿瘤明显缩小
随后2–3周内，83%的病例肿瘤完全消失
同时激活免疫系统，进一步清除残余肿瘤
治疗后11个月内未见复发，也未出现明显毒性
即使再次“模拟复发”，也未形成新的肿瘤
更关键的是，在使用真实患者来源的肿瘤组织验证时，研究发现：该技术只在肿瘤细胞中发挥作用，不会影响正常脑细胞。这种“只打肿瘤、不伤正常组织”的精准性，大大降低了副作用风险，是其进入人体临床试验前非常关键的一步。
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“一针两效”：杀肿瘤+激活免疫
这一疗法的核心在于“双载荷”设计：
一部分：HSV-TK，用于直接杀死肿瘤细胞
一部分：IL-12，用于激活免疫系统
两者协同作用，相当于在体内建立了一种“抗肿瘤免疫记忆”——不仅能清除现有肿瘤，还能让免疫系统记住癌细胞，从而降低复发风险。
换句话说，这种治疗不只是“控制肿瘤”，而是有望实现“长期保护”。
注：
HSV-TK：一种能“让癌细胞自杀”的基因，通过激活特定药物，把肿瘤细胞杀死。
IL-12：一种能“激活免疫系统”的信号分子，帮助身体识别并清除癌细胞。
专家评论
英国爱丁堡大学研究负责人、Trogenix Ltd公司首席科学官Steve Pollard教授表示：“在这种高度模拟人类胶质母细胞瘤的侵袭性脑癌模型中，我们实现了此前几乎不敢想的结果——只用一次给药，就能完全清除肿瘤，并长期防止复发，而且没有出现误伤正常组织的毒性。我们的合成超级增强子（SSE）技术，通过一种类似‘特洛伊木马’的精准递送方式，同时具备杀伤肿瘤和激活免疫的双重能力，有望彻底改变我们治疗胶质母细胞瘤的方式。现在我们终于可以更早、更精准地打击凶险的癌细胞。我们会尽快、安全地推进到患者中，也对这种方法用于其他实体瘤充满信心。今年我们期待启动胶质母细胞瘤的1/2期临床试验。”
英国癌症研究转化中心（Cancer Research Horizons）首席执行官Iain Foulkes博士表示：“英国每年约有3200人被诊断为胶质母细胞瘤，其中只有约160人能活过5年，这一现状是无法接受的，我们迫切需要更好的治疗方法。这项研究为Trogenix公司推进早期临床试验奠定了基础，也为改善脑癌患者预后带来了新的希望。我们将继续支持该疗法的研发，也期待这种精准科学真正造福患者。”
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资料来源：
[1]https://www.nature.com/articles/s41586-026-10329-6
[2]https://trogenix.com/trogenix-announces-publication-of-breakthrough-pre-clinical-data-in-nature-demonstrating-complete-tumour-eradication-and-durable-protection-in-aggressive-brain-cancer-model/
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