对于华氏巨球蛋白血症（Waldenström macroglobulinemia, WM）患者，尤其是那些对现有标准疗法已不再响应的患者来说，一种名为Iopofosine I 131的新型靶向放射疗法带来了令人鼓舞的数据。
在一项名为CLOVER-WaM的国际多中心2b期临床试验（NCT02952508）中，这款新药在经过多线治疗、病情复发或难治的患者群体中，展现了深度且持久的疗效，特别是在已接受过BTK抑制剂（一类核心标准治疗药物）治疗的患者中，效果依然显著。
华氏巨球蛋白血症是一种罕见的、生长缓慢的B细胞淋巴瘤。其特征是骨髓中产生单克隆免疫球蛋白M（IgM）的淋巴浆细胞异常增生。
目前，BTK抑制剂是治疗华氏巨球蛋白血症的一线和后续治疗中的标准方案。然而，一旦患者对BTK抑制剂产生耐药或因不耐受而停药，后续的治疗选择便非常有限，存在着巨大的未满足医疗需求。许多患者不得不重新使用过去的方案，或者接受未经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的挽救性治疗。
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在重度经治患者中，总缓解率超80%
CLOVER-WaM研究招募的患者病情十分复杂，他们先前接受过的治疗方案中位数高达4种，范围从2种到15种不等。这代表了一群治疗难度极大的复发/难治性患者群体。
其中，71%的患者曾接受过BTK抑制剂治疗，而这部分患者中又有56%被证实为BTK抑制剂耐药，意味着标准疗法对他们已经失效。
新的12个月随访数据显示，在所有55名符合疗效评估的患者中：
总缓解率（ORR）达到了83.6%，意味着超过八成的患者肿瘤有不同程度的缩小。
主要缓解率（MRR）为61.8%。这是衡量华氏巨球蛋白血症疗效的一个关键指标，指病情获得非常好的部分缓解（VGPR）或部分缓解（PR）。
缓解持续时间（DOR）的中位数为17.8个月。这表明，一旦治疗有效，其效果可以持续近一年半的时间。
无进展生存期（PFS）的中位数为13.5个月，即疾病从治疗开始到再次进展的平均时间。
疾病控制率高达98.2%，显示几乎所有患者的病情都得到了控制（包括稳定或缓解）。
值得注意的是，这项研究的数据包含了对所有入组患者至少12个月的随访，满足了FDA提出的用于监管审评的门槛，为该药的加速批准申请奠定了坚实基础。
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攻克BTK抑制剂耐药难题，疗效几乎无折扣
这项研究重要的发现，在于Iopofosine I 131在BTK抑制剂治疗失败的患者群体中，依然保持了强大的抗肿瘤活性。
数据显示，在39名曾接受过BTK抑制剂的患者中：
主要缓解率（MRR）为64.1%
中位缓解持续时间（DOR）为18.2个月
中位无进展生存期（PFS）为15.9个月
更具体地，在33名对BTK抑制剂确认耐药的患者中：
主要缓解率（MRR）为63.6%
中位缓解持续时间（DOR）为18.2个月
中位无进展生存期（PFS）为14.8个月
这些数据清晰地表明，无论患者是曾经用过BTK抑制剂，还是已经明确耐药，Iopofosine I 131的疗效几乎没有受到影响。这对于那些已无标准方案可选的患者而言，无疑是一个重大的突破。
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限时输注新模式，有望改善生活质量
Iopofosine I 131是一款磷脂药物偶联物，它能像“精准导弹”一样，将放射性同位素碘-131靶向递送至癌细胞，从而实现杀伤效果。
与许多需要每日口服、持续用药的靶向治疗不同，Iopofosine I 131采用的是固定疗程的治疗模式。患者仅需接受4次静脉输注，每次输注时间大约30分钟，之后便进入观察期，无需持续治疗。
研究人员还观察到，患者的缓解程度会随着时间的推移而加深，这意味着在治疗结束后，疗效仍有可能继续改善。 这种“限时治疗、长期获益”的模式，有望显著改善患者的生活质量，减轻长期服药带来的负担。
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安全性可预测，不良反应可控
在安全性方面，Iopofosine I 131表现出可预测且可控的特性。
常见的不良反应是血细胞减少（cytopenias），即白细胞、红细胞或血小板水平下降，这是许多抗肿瘤治疗中可预见的现象。
重要的是，研究中没有观察到严重的出血事件，感染率也低于10%。其他非血液学的相关不良反应则主要为低级别，意味着其严重程度较轻，患者更易耐受。
基于这些积极的数据，研发公司正计划向FDA提交加速批准申请，并准备在2026年第四季度启动一项关键的随机对照确证性临床试验，用于支持该药物在BTK抑制剂治疗失败后的患者群体中的全面批准。同时，在欧洲的上市申请也在筹备中。
该研究的参与机构包括美国的多个顶尖癌症中心。
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