一项针对高危血液系统恶性肿瘤（主要是急性白血病）的二期临床试验，带来了一组令人瞩目的数据。通过在单份脐带血移植中加入一种“即用型”的干细胞产品，研究者观察到了生存率的显著提升和严重并发症的消失。
这项在美国弗雷德·哈奇癌症中心进行的研究显示，在中位随访1.4年时，接受新方案治疗的28名患者中，有27人（96.4%）仍然存活。作为对比，同期接受传统脐带血移植的患者，存活比例为66%。
更重要的是，新方案组中，没有任何患者出现严重的急性或慢性移植物抗宿主病（GVHD）。
1
挑战：脐带血移植的“阿喀琉斯之踵”
对于需要进行异基因造血干细胞移植（一种通过移植健康捐献者的造血干细胞来重建患者造血和免疫系统的方法）但找不到全相合配型捐献者的血液肿瘤患者，脐带血是一个重要的干细胞来源。
然而，脐带血移植长期面临一个核心难题：单份脐带血中的干细胞数量往往偏少，这可能导致移植后患者的免疫系统和造血功能恢复缓慢，增加了感染和出血的风险。
为了解决细胞数量不足的问题，临床上常常采用双份脐带血移植的策略。但即便如此，恢复速度和严重的并发症——特别是移植物抗宿主病——仍然是医生和患者面临的巨大挑战。
移植物抗宿主病，是指移植的供体免疫细胞攻击患者身体器官的严重并发症，也是导致移植相关死亡的主要原因之一。
2
新策略：一份“主力”加一份“临时援军”
为了克服这些挑战，弗雷德·哈奇癌症中心的研究者设计了一种新的移植策略。
他们在一份标准的人类白细胞抗原（HLA）部分匹配的脐带血基础上，额外输注了一种名为Dilanubicel的“即用型”扩增祖细胞产品。
Dilanubicel本身也是源自脐带血，但它经过了特殊处理。它是一个汇集了多达八份不同脐带血干细胞，并在实验室中进行体外扩增后冷冻保存的产品。当患者需要时，可以直接解冻使用，无需配型。
这种设计的巧妙之处在于，Dilanubicel的角色是“临时援军”。它可以在移植早期为患者提供临时的造血和免疫支持，帮助患者度过危险的恢复期。
此前的研究已经证实，这些细胞不会在患者体内长期植入，最终会被来自主份脐带血的细胞完全替代。
研究负责人、弗雷德·哈奇癌症中心脐带血移植项目主任Filippo Milano博士坦言，最初向患者解释这个方案并不容易，因为患者实际上接收了来自九位不同捐献者（1份主脐带血+8份Dilanubicel来源）的细胞。
3
结果：生存率与安全性的双重突破
这项二期研究共纳入28名血液肿瘤患者，中位年龄36岁，其中绝大多数（89.2%）为急性白血病。研究者将他们的治疗结局与同期在该中心接受传统单份或双份脐带血移植的24名患者进行了比较。
首先，造血重建速度更快。接受新方案的患者，中性粒细胞（一种关键的抗感染免疫细胞）恢复的中位时间为18天，而传统移植组为22天。血小板（负责止血）恢复的中位时间为31天，传统移植组为37天。
其次，生存数据差异显著。在中位1.4年的随访节点，新方案组的1年总生存率高达96.4%，而对照组为66%。1年无病生存率（指患者存活且没有疾病复发）方面，新方案组为90%，对照组为61%。
引人注目的是在移植物抗宿主病上的表现。新方案组中，没有任何患者出现3级或4级的严重急性GVHD，也没有人出现严重的慢性GVHD。而在对照组中，26%的患者出现严重急性GVHD，21%的患者出现慢性GVHD。Milano博士称这一结果“非常了不起”。
4
机制猜想：短暂“援军”如何调控免疫？
研究发现，Dilanubicel中的扩增干细胞确实起到了“临时工”的作用。它们在移植后第7天达到活性高峰，到第14天就检测不到了。
然而，就在这个短暂的时间窗口内，研究者观察到一个异常现象：移植后第9天，患者体内出现了由主份脐带血来源的淋巴细胞驱动的早期扩增。这种现象在传统移植的患者中并未出现。
Milano博士推测，这批被提前“唤醒”的、来自主份脐带血的淋巴细胞，可能具有某种免疫调节功能。它们让新的免疫系统更快地“熟悉”和“适应”患者的身体，从而避免了后续发生严重的免疫攻击，即GVHD。
当然，这目前还只是一个假说。研究团队计划回到实验室，深入探究其背后的机制，希望能更清晰地理解并稳定地复制这一积极效果。
5
未来展望：或将重振脐带血移植领域
这项研究的积极结果，可能为整个脐带血移植领域注入新的活力。
近年来，由于认为传统脐带血移植效果不够理想，其在全球范围内的使用率一直在下降。
Milano博士对此感到担忧，他认为脐带血是一种强大的干细胞来源，其潜力远未被完全开发，可用于再生医学、CAR-T细胞疗法等多个前沿领域。轻易放弃这一宝贵资源，未来可能会面临无合适捐献者可用的风险。
这项结合了Dilanubicel的新策略，展示了通过技术创新可以让脐带血移植变得更安全、更有效。研究者希望，这一成果能够改变人们对脐带血移植的认知，让更多患者从中获益。
同时，研究团队也认为，Dilanubicel这种“即用型辅助细胞”的概念，未来或许可以整合到其他类型的干细胞移植中，如无关供者移植、半相合移植等，从而改善更广泛患者群体的移植结局。
如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请拨打 免费咨询电话 400-875-6700 联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。
【盛诺一家】成立于2011年，是国内领先的海外医疗咨询服务机构，至今已为近10000个患者家庭提供出国就医服务，重点涵盖癌症、心脏病、罕见疾病等重疾领域。凭借专业、贴心、高效的服务，盛诺一家赢得了99%客户好评率！
📌为什么出国就医患者选择盛诺一家？
- 全球就医：覆盖中、美、英、日1000家医院网络，不局限于单一国家医疗资源、规划最优就医路径
- 专业可靠：咨询服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译
- 一站式服务：在全球设有15个客户服务中心，保障从国内到海外全流程、高品质的服务质量
- 客户至上：推出48小时冷静期、风险告知书、医疗费用“零加成”等措施，保障客户权益
- 专属折扣：通过本公司预约出国就医的患者，可额外申请5%–40%的医疗费用减免折扣
👉如果您或者家人需要出国看病，可拨打免费咨询热线 400-855-7089，或通过 盛诺一家官网 预约咨询！
