摘要
近日，美国Cullinan Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新药CLN-049孤儿药资格，用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）。
美国FDA的孤儿药资格，是授予那些用于预防、诊断或治疗罕见疾病或罕见状况的药物和生物制品。这类疾病或状况在美国影响的人群少于20万人。孤儿药资格可使申办方获得某些研发激励。
CLN-049是一款什么药？
CLN-049是一款新型在研FLT3×CD3T细胞接合器。可以通俗理解为：它是一种“牵线搭桥”的免疫药，一头抓住白血病细胞上的FLT3，另一头抓住T细胞上的CD3，把免疫细胞拉到癌细胞身边发动攻击。
CLN-049的设计目的是靶向表达FLT3的白血病细胞，为治疗急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）提供一种新的免疫治疗方法。CLN-049可以同时结合突变型和非突变型FLT3，因此不受FLT3突变状态限制，也就是说，无论患者是否存在FLT3突变，它都可能发挥靶向作用，使这种在研治疗有望适用于更广泛的人群。
CLN-049此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格，用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）。
CLN-049正在开展的临床试验
CLN-049正在美国开展一项1期、开放标签、多中心、首次面向人体的剂量递增试验。试验正在评估静脉给药的CLN-049用于复发/难治性急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者时的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。这项研究目前正在美国11个研究中心招募患者，正在多个静脉给药递增剂量队列中评估CLN-049。
CLN-049同时在欧洲开展另一项1期、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究，用于治疗存在可测量残留病灶（MRD）的急性髓系白血病（AML）患者。
关于急性髓系白血病（AML）
急性髓系白血病（AML）是一种血液和骨髓癌症，也是成人中常见的急性白血病类型。它的特点是异常白细胞快速生长，这些异常细胞会挤占健康细胞的生存空间，导致感染、疲劳和出血。
在美国，每年约有22000人被诊断为AML，约有一半数量的患者死于这种疾病。在全球范围内，AML每年估计影响约144000人，并导致约130000人死亡。
尽管近年来治疗已有进展，但AML患者的结局仍然较差，尤其是复发或难治性患者，其5年生存率仅为10%或更低。
具有高危遗传特征的患者，例如复杂核型或TP53突变患者，治疗选择尤其有限。对于许多年纪较大的患者来说，化疗和干细胞移植等强力治疗可能因为严重副作用而难以承受。
目前，AML尚无获批的免疫疗法，这凸显出开发新型治疗方法的迫切需求，希望能够改善患者及其家庭面对这种危及生命疾病时的结局。
AML仍然是一个存在巨大未满足治疗需求的领域，尤其是在复发/难治性患者中。尽管靶向治疗和联合治疗方案已有进展，但许多患者的结局仍然较差，特别是带有TP53突变等不良风险分子特征的患者。
因此，AML领域对T细胞接合器这类治疗方法的兴趣正在增加，因为它可能成为一种免疫治疗策略，用来克服标准治疗耐药。
开发者总结
Cullinan Therapeutics公司首席医疗官Jeffrey Jones博士表示：“FDA授予CLN-049孤儿药资格，既强调了复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者对新疗法的迫切需求（其中包括目前预后特别差的TP53突变AML患者），也体现了这款靶向FLT3的T细胞接合器，有潜力为广泛的AML患者群体扩展治疗选择。结合我们正在进行的1期临床试验中显示出的积极结果，FDA授予这一资格进一步强化了我们的共同目标，也就是为AML患者快速推进新的治疗方案。”
如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请拨打 免费咨询电话 400-875-6700 联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。
资料来源：
[1]https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/19/3297322/0/en/cullinan-therapeutics-receives-fda-orphan-drug-designation-for-cln-049-a-novel-flt3xcd3-t-cell-engager-in-relapsed-refractory-acute-myeloid-leukemia.html
[2]https://www.targetedonc.com/view/cln-049-gains-fda-orphan-drug-designation-in-r-r-aml
【盛诺一家】成立于2011年，是国内领先的海外医疗咨询服务机构，至今已为近10000个患者家庭提供出国就医服务，重点涵盖癌症、心脏病、罕见疾病等重疾领域。凭借专业、贴心、高效的服务，盛诺一家赢得了99%客户好评率！
📌为什么出国就医患者选择盛诺一家？
- 全球就医：覆盖中、美、英、日1000家医院网络，不局限于单一国家医疗资源、规划最优就医路径
- 专业可靠：咨询服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译
- 一站式服务：在全球设有15个客户服务中心，保障从国内到海外全流程、高品质的服务质量
- 客户至上：推出48小时冷静期、风险告知书、医疗费用“零加成”等措施，保障客户权益
- 专属折扣：通过本公司预约出国就医的患者，可额外申请5%–40%的医疗费用减免折扣
👉如果您或者家人需要出国看病，可拨打免费咨询热线 400-855-7089，或通过 盛诺一家官网 预约咨询！
