美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理一款名为Nogapendekin alfa inbakicept（英文商品名：Anktiva）的膀胱癌药物的补充生物制品许可申请（sBLA）。
该申请旨在扩大其使用范围，联合卡介苗（BCG），用于治疗一类特殊的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者——经BCG治疗后无应答，且仅有乳头状瘤而无原位癌（CIS）的患者。
FDA已将该申请的目标审评日期定为2027年1月6日。 如果获得批准，这款疗法将成为首个专门针对此类患者的、旨在保留膀胱的获批方案。
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困境：BCG无效后，保膀胱选择有限
非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是指癌细胞局限于膀胱内壁的黏膜层或黏膜下层，尚未侵犯到膀胱壁更深的肌层。
对于高风险的NMIBC，标准疗法是在通过手术（经尿道膀胱肿瘤切除术，TURBT）切除可见肿瘤后，在膀胱内灌注卡介苗（BCG）以清除残余的癌细胞，预防复发。
然而，部分患者对BCG治疗没有反应，或在治疗后不久复发，这种情况被称为“BCG无应答”。对于这些患者，尤其是那些肿瘤恶性程度较高的患者，根治性膀胱切除术是长期以来可靠的治疗选择，但这会严重影响患者的生活质量。
因此，开发出既能有效控制肿瘤，又能帮助患者保留膀胱的新疗法，是该领域亟待解决的难题。
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数据：三年保膀胱率超80%，生存数据亮眼
此次FDA受理的申请，主要基于一项名为QUILT-3.032的2/3期临床试验中B组（Cohort B）的数据。该研究评估了Anktiva联合BCG治疗BCG无应答的NMIBC患者的疗效和安全性。
B组共纳入了80名经组织学确诊为高级别Ta/T1期、仅有乳头状瘤的BCG无应答NMIBC患者。所有患者在接受治疗前都通过手术完整切除了肿瘤。
发表在《泌尿学杂志》（The Journal of Urology）上的研究结果显示：
12个月无病生存率（DFS）： 接受联合治疗的患者中，有58.2%在12个月时没有出现疾病复发的迹象。 这是该研究的主要终点。
无膀胱切除生存率（CFS）： 这是患者极为关注的数据。在12个月时，92.2%的患者得以保留膀胱且无疾病进展；在36个月（3年）时，这一比例仍高达81.8%。 这意味着，超过八成的患者在接受治疗三年后，成功避免了膀胱切除手术。
无进展生存率（PFS）： 12个月和36个月的无进展生存率分别为94.9%和83.1%。
疾病特异性生存率（DSS）： 在36个月时，因膀胱癌导致死亡的风险极低，疾病特异性生存率高达96.0%。
这些数据表明，Anktiva联合BCG的方案在有效控制肿瘤的同时，为大多数患者提供了保留膀胱的可能。
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机制：激活免疫系统，协同BCG作战
Anktiva是一种白介素-15（IL-15）受体激动剂，其作用机制是激活和增殖体内的免疫细胞，特别是自然杀伤细胞（NK细胞）和T细胞，这两种细胞是抗击癌细胞的主力军。
BCG本身就是一种免疫疗法，通过激发膀胱局部的免疫反应来攻击癌细胞。Anktiva的加入，可以进一步增强这种免疫反应，相当于为抗癌的免疫军队提供了“援军”和“给养”，从而对BCG治疗效果不佳的肿瘤产生更强的杀伤力。
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监管与认可：FDA审查中，NCCN已推荐
Anktiva联合BCG的方案在2024年4月已获得FDA的首次批准，用于治疗伴有或不伴有乳头状瘤的、BCG无应答的NMIBC原位癌（CIS）患者。
此次申请是希望将适应证扩展到不含CIS的、仅有乳头状瘤的患者群体。
FDA在受理文件中提到，审查的重点将是评估从原位癌（CIS）患者中获得的疗效数据，能否科学地外推到单纯乳头状瘤的患者群体中。这是因为两种病理类型在临床和生物学上存在一定的重叠性。
值得注意的是，在FDA做出审批决定之前，该疗法已经获得了临床专家的认可。
2026年3月，美国国家综合癌症网络（NCCN）在其更新的指南中，已将Anktiva联合BCG方案列为治疗BCG无应答、仅有乳头状瘤的NMIBC的2A类推荐。NCCN指南是全球肿瘤临床实践的重要参考，这一推荐反映了专家组基于现有证据对该疗法价值的共识。
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安全性：不良反应可控，与单独使用BCG相似
安全性方面，QUILT-3.032试验的数据显示，Anktiva联合BCG的方案耐受性良好。其不良反应特征与单独使用BCG灌注基本一致，常见的是与膀胱灌注操作相关的局部刺激症状，如排尿困难、尿频和血尿等。
在所有接受联合治疗的患者中，大多数不良反应为1级或2级（轻至中度），占比61%。3级（较严重）不良反应的发生率仅为3%，且单个3级不良反应（如排尿困难、尿频、血尿）的发生率均在1%的水平。研究中未报告4级或5级（危及生命或导致死亡）的治疗相关不良反应。
对于正在寻求保留膀胱机会的NMIBC患者而言，Anktiva联合BCG方案的这一新进展无疑提供了一个充满希望的前景。
这项在QUILT-3.032研究中得到验证的疗法，其临床试验包含了希望之城（City of Hope）、约翰·霍普金斯医院（Johns Hopkins）等全球顶尖的癌症中心。
随着FDA审评的推进，它有望为更多患者带来免于膀胱切除的新选择。
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