2026年5月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一项新的膀胱癌治疗方案：PD-L1免疫检查点抑制剂度伐利尤单抗（durvalumab，商品名Imfinzi）联合卡介苗（Bacillus Calmette-Guerin, BCG），用于治疗未经BCG治疗的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者。
这项批准基于一项名为POTOMAC的大型临床试验结果。数据显示，与单独使用BCG这一传统标准疗法相比，新组合方案能够将患者疾病复发、进展或死亡的风险显著降低32%。
对于担心术后复发的高危NMIBC患者而言，这标志着一个重要治疗进展。它意味着在初始治疗阶段，有了一种更强有力的选择来预防疾病卷土重来。
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“早期”膀胱癌为何也分“高危”？
非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是指癌细胞仅存在于膀胱内壁的表层（黏膜层和黏膜下层），尚未侵犯到膀胱壁更深的肌层。这通常被认为是“早期”膀胱癌。
然而，“早期”不等于“安全”。根据肿瘤的分级和分期，NMIBC内部存在巨大差异，其中一部分被划定为“高危”。
高危的定义通常包括以下几种情况：
T1期肿瘤：癌细胞已侵犯到黏膜下的结缔组织，但未达肌层。
高级别/G3级肿瘤：癌细胞在显微镜下看起来非常异常，分裂和生长速度快，恶性程度高。
原位癌（CIS）：一种平坦、天鹅绒状的肿瘤，恶性程度很高，极易进展。
肿瘤多发、体积大或频繁复发。
高危NMIBC的棘手之处在于，虽然尚未“深入腹地”，但其复发和进展的风险非常高。如果不进行有效干预，相当一部分患者的癌症会进展为更危险的肌层浸润性膀胱癌（MIBC），甚至出现远处转移，治疗难度和死亡风险都将急剧增加。
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沿用数十年的BCG疗法迎来“升级搭档”
几十年来，对于高危NMIBC患者，标准治疗方案是在通过“经尿道膀胱肿瘤切除术”（TURBT）切除可见肿瘤后，进行BCG膀胱内灌注治疗。
BCG是一种减毒活菌疫苗，最初用于预防结核病。在膀胱癌治疗中，医生会通过导尿管将BCG溶液直接灌入患者膀胱内。BCG能强烈刺激膀胱局部的免疫系统，唤醒免疫细胞去识别并攻击残余的癌细胞，从而降低复发风险。
尽管BCG是有效的，但远非完美。仍有相当比例的高危NMIBC患者在接受BCG治疗后会复发。此外，全球范围内BCG的生产和供应长期处于不稳定状态，时常出现“药荒”，导致许多患者无法及时获得足量、规范的治疗。
因此，医学界一直在寻找能与BCG协同增效，或为BCG不耐受/无效患者提供替代的治疗方法。度伐利尤单抗的加入，正是基于“强强联合”的免疫治疗新思路。
度伐利尤单抗是一种PD-L1抑制剂。肿瘤细胞非常狡猾，它们会利用细胞表面的PD-L1蛋白与免疫T细胞上的PD-1蛋白结合，相当于踩下了免疫系统的“刹车”，让T细胞无法攻击自己。
而度伐利尤单抗的作用就是阻断PD-L1，重新“松开刹车”，使免疫系统恢复识别和杀伤癌细胞的能力。
BCG在膀胱内点燃了免疫反应的“星星之火”，而度伐利尤单抗则通过全身性的作用，为这把火“添柴加油”，让被激活的免疫细胞能够更持久、更有效地清除癌细胞。
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关键研究证实：新组合将风险降低32%
此次FDA的批准，主要依据是名为POTOMAC的III期临床试验。
这是一项随机、开放标签的国际多中心研究，共纳入了1018名接受了TURBT手术后的高危NMIBC患者。这些患者被随机分为三组，其中与本次批准直接相关的两组是：
BCG联合度伐利尤单抗组：接受标准BCG诱导和维持治疗的同时，每四周接受一次度伐利尤单抗静脉输注，共13个周期。
BCG单独治疗组：只接受标准的BCG诱导和维持治疗。
研究的主要终点是无病生存期（DFS），即从随机分组开始，到首次出现高危NMIBC复发、原位癌持续存在、进展为肌层浸润性膀胱癌、发生远处转移或因任何原因死亡的时间。
结果显示，与单独使用BCG相比，度伐利尤单抗的加入带来了统计学上显著的改善：联合治疗组将疾病复发、进展或死亡的风险降低了32%（风险比HR=0.68）。
值得注意的是，在数据分析时，两个治疗组的中位无病生存期均未达到，这通常是一个积极的信号，意味着大部分患者在相当长的随访时间内仍然维持着无病状态，疗效持久。
在安全性方面，联合用药的不良反应与两种药物已知的安全性特征基本一致。度伐利尤单抗作为免疫检查点抑制剂，其主要风险在于可能引发免疫介导的不良反应，如肺炎、结肠炎、肝炎、内分泌疾病和肾炎等。医生在使用过程中会密切监测和管理这些潜在风险。
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新批准对患者意味着什么？
对于初次诊断为高危非肌层浸润性膀胱癌的患者，这项新批准意味着在治疗的起点就有了一个更优的选择。
降低复发概率：从一开始就使用更强有力的组合方案，有望进一步降低未来癌症复发的可能性，让患者获得更长久的“安宁”。
预防疾病进展：高危NMIBC的威胁是进展为肌层浸润性癌，届时患者可能面临失去膀胱（膀胱全切术）的风险。更有效的初始治疗，是保住膀胱、维持生活质量的关键一步。
全球可及的治疗方案：度伐利尤单抗是由阿斯利康公司开发的全球性药物，已在包括中国在内的多个国家和地区获批用于其他癌种。此次在美国获批膀胱癌新适应证，为有条件寻求海外医疗的患者提供了切实可行的前沿选择。
需要强调的是，该批准适用于“未经BCG治疗”（BCG-naïve）的患者，即作为初始的辅助治疗方案。对于已经接受过BCG治疗但失败或复发的患者，则有其他的治疗策略。
这项批准为高危NMIBC的治疗树立了新的标杆，将全身性免疫检查点抑制剂的应用，从晚期膀胱癌成功前移到了更早的非肌层浸润阶段，有望从源头上改变一部分患者的疾病轨迹。
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