摘要
2026年5月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pivekimab Sunirine（商品名Decnupaz），用于治疗成人母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。
BPDCN是一种极其罕见的血液系统恶性肿瘤。它常常先从皮肤异常开始，比如紫红色斑块、结节或像淤青一样的皮损。它不只停留在皮肤，还可能侵犯骨髓、血液、淋巴结甚至中枢神经系统。由于疾病少见、进展快、容易复发，过去患者可选的治疗手段非常有限，因此每一种新药进展都格外值得关注。
Pivekimab Sunirine是一种靶向CD123的抗体偶联烷化剂药物，属于抗体偶联药物（ADC）的一种。该药所属公司为美国AbbVie（艾伯维）公司。
此次提交的新药上市申请获得了优先审评资格。Pivekimab Sunirine还获得了突破性疗法认定和孤儿药资格认定。
批准依据
此次批准基于CADENZA研究（临床试验注册号：NCT03386513）的结果。
CADENZA是一项多中心、开放标签、单臂1/2期临床试验，纳入了18岁及以上、CD123阳性的BPDCN患者，包括初治患者（未经治疗）和复发/难治性患者。其中，初治患者既包括新发BPDCN，也包括既往或同时合并其他血液系统恶性肿瘤但尚未接受系统治疗的患者；复发/难治性患者则为既往接受过1至3线系统治疗后仍进展或复发的患者。
疗效主要依据完全缓解或临床完全缓解（CR/CRc）比例进行评估。
完全缓解（CR）：指经过治疗后，医生已经检查不到癌症存在的证据，肿瘤病灶消失，相关异常指标恢复正常。
临床完全缓解（CRc）：指虽然还存在一些轻微异常或无法完全确认，但从临床判断来看，患者已经基本达到“看不到明显肿瘤活动”的状态。
研究结果
FDA此次疗效分析主要包括33例初治患者和51例复发/难治性患者，且所有患者均无活动性中枢神经系统疾病。
在初治（未经治疗）BPDCN患者（33例）中，中位随访时间为21.5个月时（意思是一半患者被跟踪观察了至少21.5个月）：
有23名患者达到完全缓解或临床完全缓解（CR/CRc），比例为69.7%。
完全缓解或临床完全缓解（CR/CRc）的中位持续时间为9.7个月，意思是这些患者缓解后，大约有一半人的缓解能维持超过9.7个月，另一半人的缓解时间少于9.7个月。
在复发或难治性BPDCN患者（51例）中，中位随访时间为24.1个月时（意思是一半患者被跟踪观察了至少24.1个月）：
有8名患者达到完全缓解或临床完全缓解（CR/CRc），比例为15.7%。
完全缓解或临床完全缓解（CR/CRc）的中位持续时间为9.2个月，意思是这些患者缓解后，大约有一半人的缓解能维持超过9.2个月，另一半人的缓解时间少于9.2个月。
Pivekimab Sunirine的安全性
Pivekimab Sunirine的说明书中包含黑框警告（FDA说明书里严重级别的安全警告），提示可能出现肝毒性，包括肝静脉闭塞性疾病。此外，还包括关于输液相关反应、水肿、亚硫酸盐过敏反应以及胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。
2026年2月发表在《Journal of Clinical Oncology》上的CADENZA研究的安全性数据显示，在可评估患者（84例）中：
不良反应导致25%的患者延迟给药，5%的患者减量，13%的患者停药。
99%的患者出现了任意级别的不良反应，其中73%为治疗相关不良反应（TRAE）。
3级（严重）及以上不良反应和治疗相关不良反应发生率分别为79%和36%。任意级别严重不良反应和严重治疗相关不良反应发生率分别为51%和24%。
至少20%的患者出现的常见任意级别不良反应包括：外周水肿（发生率54%）、疲劳（26%）、输液相关反应（26%）、恶心（20%）以及低钾血症（20%）。
推荐剂量
Pivekimab Sunirine的推荐剂量为0.045mg/kg，通过静脉输注给药，输注时间约15至30分钟，每3周（21天为一个周期）给药一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。剂量应根据患者实际体重计算。
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资料来源：
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pivekimab-sunirine-pvzy-blastic-plasmacytoid-dendritic-cell-neoplasm-ultra-rare
[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-pivekimab-sunirine-for-blastic-plasmacytoid-dendritic-cell-neoplasm
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