摘要
在近期召开的2026年欧洲血液学协会（EHA）大会上，美国耶鲁大学和耶鲁综合癌症中心的Amer M.Zeidan博士，公布了1期KOMET-007研究中，Ziftomenib联合7+3方案，治疗新诊断急性髓系白血病（AML）患者的新结果。
Ziftomenib联合7+3方案，在新诊断NPM1突变和KMT2A重排急性髓系白血病（AML）患者中，展现出良好的耐受性和强劲活性，可带来深度且持久的缓解。
注：7+3方案是急性髓系白血病（AML）经典、使用几十年的标准诱导化疗方案。之所以叫“7+3”，是因为给药时间是：阿糖胞苷（Cytarabine）连续使用7天，蒽环类药物连续使用3天（通常是柔红霉素Daunorubicin或伊达比星Idarubicin）。
来源：ChatGPT生成AI示意图
关于KOMET-007研究
KOMET-007是一项多队列、开放标签、剂量递增和扩展研究（临床试验注册号：NCT05735184），旨在评估Ziftomenib联合标准治疗，用于成人新诊断或复发/难治NPM1突变或KMT2A重排急性髓系白血病（AML）患者的疗效。
在2026年欧洲血液学协会年会（EHA）大会上，Zeidan博士公布了该研究中Ziftomenib联合7+3方案，用于新诊断AML患者部分的长期随访数据。
Ziftomenib从第1周期第8天开始给药，此后在整个诱导和巩固治疗阶段持续使用。随后，患者可在完成巩固化疗后或移植后接受该药维持治疗。患者接受标准剂量7+3方案：阿糖胞苷在第1周期第1至第7天给药，柔红霉素在第1周期第1至第3天给药。
在剂量递增阶段（1a期），患者首先接受每日一次200mg Ziftomenib作为剂量水平1；剂量水平2为每日400mg；剂量水平3为每日600mg。
Zeidan博士表示：“今天我展示的是600mg剂量的数据，这既是目前单药获批剂量，也是扩展阶段选定的最佳剂量。”
本次分析的主要终点包括不良事件、1a期剂量限制性毒性以及完全缓解率。次要终点包括复合完全缓解率、客观缓解率和缓解持续时间。
疗效数据
1.NPM1突变患者（49例）
完全缓解（CR）率为94%，意味着有94%的患者经过治疗后，骨髓中的白血病细胞已检测不到，血常规指标恢复正常。
复合完全缓解率（CRc）为96%，意味着有96%的患者达到完全缓解或接近完全缓解状态，表明绝大多数患者的白血病得到了有效控制。
客观缓解率（ORR）为98%，意味着有98%的患者在接受治疗后病情明显改善，对治疗产生了明确反应。
中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（NR），意味着超过半数缓解患者在随访时仍维持疗效。
中位随访17.6个月时（意思是一半患者被跟踪观察了至少17.6个月），中位总生存期（OS）尚未达到，意思是还有超过一半的患者仍活着，所以算不出中位生存时间。
12个月总生存率为94%。
60天死亡率为2%（1例）。
2.KMT2A重排患者（50例）
完全缓解（CR）率为82%。
复合完全缓解率（CRc）为90%。
客观缓解率（ORR）为92%。
中位缓解持续时间（DOR）为12.0个月，意思是在对治疗有反应的患者中，一半患者疗效能维持超过12.0个月。
中位随访11.0个月时（意思是一半患者被跟踪观察了至少11.0个月），中位总生存期（OS）同样尚未达到。
12个月总生存率为71%。
60天死亡率为4%（2例）。
3.全部患者
完全缓解（CR）率为88%。
复合完全缓解率（CRc）为93%。
客观缓解率（ORR）为95%。
安全性
99例患者中有96%出现3级（严重）及以上治疗期间不良事件（TEAE），其中53%的TEAE被认为与Ziftomenib相关。
全部患者中常见的3级（严重）及以上治疗期间出现的不良事件（TEAE）包括：发热性中性粒细胞减少（发生率63%）、血小板减少（60%）、贫血（37%）、中性粒细胞减少（31%）、白细胞减少（28%）、低钾血症（15%）、脓毒症（13%）、淋巴细胞减少（14%）、丙氨酸氨基转移酶升高（11%）和瘙痒（10%）。
特别关注的3级及以上不良事件包括分化综合征（一种因白血病细胞在药物作用下快速成熟而引发的全身炎症反应，是相关治疗过程中需要重点监测的不良反应）和QTc间期延长（指心电图上反映心脏电活动恢复时间的QTc间期变长，可能增加心律失常风险，因此需要监测）。
Zeidan博士指出，观察到的毒性与传统7+3方案相似，并未增加并发症风险，也未发现新的或意外的不良事件。
关于Ziftomenib
NPM1突变和KMT2A重排驱动了约35%至40%的急性髓系白血病（AML）发生。临床前研究数据显示，menin抑制与标准化疗之间存在协同作用。
Ziftomenib是一种强效、高选择性、每日口服一次的menin抑制剂。
2025年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ziftomenib，用于治疗携带NPM1突变且没有满意替代治疗选择的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。
Zeidan博士表示：“这是目前令人兴奋的一类药物之一。”
此前研究数据显示，当Ziftomenib与维奈克拉和阿扎胞苷联合时，在NPM1突变或KMT2A重排复发/难治AML患者中具有良好的耐受性，并显示出初步疗效。更早的数据也显示，Ziftomenib联合7+3方案，在新诊断NPM1突变或KMT2A重排AML患者中，具有可控安全性和初步抗肿瘤活性。
Zeidan博士指出：“基于临床前数据显示其与标准AML治疗存在协同作用，目前Ziftomenib正在与针对NPM1突变和KMT2A重排AML的标准治疗联合探索。”
专家总结
Zeidan博士在报告中表示：“这项KOMET-007一期研究，支持Ziftomenib联合7+3方案具有良好的安全性和耐受性，并且展现出优异的抗白血病活性。分化综合征和QTc间期延长等特别关注的不良事件都得到了很好控制。从严重感染并发症发生率较低以及血象恢复时间优异来看，Ziftomenib似乎并未增加额外骨髓抑制。在疗效方面，NPM1突变患者的完全缓解率异常出色。”
如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请拨打 免费咨询电话 400-875-6700 联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。
资料来源：
[1]https://www.onclive.com/view/ziftomenib-plus-7-3-elicits-durable-responses-in-newly-diagnosed-npm1-mutant-and-kmt2a-rearranged-aml
[2]https://www.cancernetwork.com/view/ziftomenib-7-3-high-response-rates-newly-diagnosed-aml
【盛诺一家】成立于2011年，是国内领先的海外医疗咨询服务机构，至今已为近10000个患者家庭提供出国就医服务，重点涵盖癌症、心脏病、罕见疾病等重疾领域。凭借专业、贴心、高效的服务，盛诺一家赢得了99%客户好评率！
📌为什么出国就医患者选择盛诺一家？
- 全球就医：覆盖中、美、英、日1000家医院网络，不局限于单一国家医疗资源、规划最优就医路径
- 专业可靠：咨询服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译
- 一站式服务：在全球设有15个客户服务中心，保障从国内到海外全流程、高品质的服务质量
- 客户至上：推出48小时冷静期、风险告知书、医疗费用“零加成”等措施，保障客户权益
- 专属折扣：通过本公司预约出国就医的患者，可额外申请5%–40%的医疗费用减免折扣
👉如果您或者家人需要出国看病，可拨打免费咨询热线 400-855-7089，或通过 盛诺一家官网 预约咨询！
