摘要
近日，美国Inhibrx公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其生物制品许可申请（BLA），该申请旨在批准Ozekibart（INBRX-109）用于治疗不可切除或转移性常规型软骨肉瘤患者。
FDA目前未发现任何审评问题，并已将《处方药用户付费法案》（PDUFA）的目标审评日期设定为2027年4月14日。意思是：FDA已经开始正式审这个药，并给出了决定日期（2027年4月14日）。
如果获批，Ozekibart将成为不可切除或转移性常规型软骨肉瘤患者首个获批的系统性治疗药物。
Inhibrx公司首席执行官Mark Lappe表示：“FDA受理我们针对Ozekibart的BLA，是Inhibrx以及软骨肉瘤患者群体的重要里程碑。软骨肉瘤是一种侵袭性强、破坏性极大的骨癌，目前尚无获批疗法。我们期待在审评过程中与FDA密切合作，尽快将这一创新靶向治疗带给患者。”
关于软骨肉瘤
软骨肉瘤是一种罕见肿瘤，主要起源于骨骼中的软骨细胞，常见于骨盆、髋部和肩部，是第二常见的原发性骨恶性肿瘤。当疾病发展为不可切除或转移性时，预后通常较差，因为肿瘤对传统肿瘤治疗反应较差，在局限期疾病中通常只能依赖手术切除进行控制。
申请依据
该生物制品许可申请（BLA）的支持数据来自ChonDRAgon研究。2021年6月，Inhibrx公司启动ChonDRAgon研究。
这是一项随机、盲法、安慰剂对照的注册性试验（意思是这是一项患者随机分组，使用安慰剂作为对照组，并且医生和患者都不知道用药情况的试验），旨在评估Ozekibart在转移性或不可切除常规型软骨肉瘤患者中的疗效。
该研究共纳入206名患者，来自全球67个研究中心。
主要研究终点为中位无进展生存期（PFS）。次要终点包括总生存期、生活质量、客观缓解率、缓解持续时间、疾病控制率、安全性与耐受性、药代动力学等。
入组标准包括：患者必须为2级或3级不可切除或转移性常规型软骨肉瘤。
患者按2:1随机分配至Ozekibart组或安慰剂组，每3周静脉给药一次，并按治疗线数、肿瘤分级及IDH1/2突变状态分层。
安慰剂组患者在经独立影像学确认疾病进展后，可交叉接受Ozekibart治疗。意思是：安慰剂组患者在病情确认进展后，可以“换组”接受Ozekibart治疗，这是一种保护患者的交叉治疗设计。
研究结果
该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，Ozekibart在无进展生存期（PFS）方面显示出具有统计学意义且具有临床意义的改善。
注：无进展生存期（PFS）指从治疗开始到疾病出现进展或患者死亡的时间。
与安慰剂相比，Ozekibart使疾病进展或死亡风险降低了52%，中位无进展生存期（PFS）从2.66个月提升至5.52个月，意思是肿瘤被控制不恶化的时间显著延长，几乎翻倍。
该疗效在所有预设亚组中均保持一致，包括IDH野生型与IDH突变型患者。其他关键次要终点，如疾病控制率以及疼痛和身体功能恶化延缓，也进一步支持了Ozekibart的临床获益。
值得强调的是，这是首个在软骨肉瘤随机对照试验中，证明PFS显著获益的在研疗法，而该疾病此前没有任何获批系统治疗方案。
安全性
在安全性方面，Ozekibart总体耐受性良好。常见治疗相关不良事件包括乏力、便秘和恶心。
肝毒性是一种已知风险，主要发生在治疗第一个周期，并多见于存在基础肝功能损害的患者。研究早期曾出现1例肝毒性相关死亡事件，发生在风险管理措施实施之前。在研究过程中，通过排除严重肝功能不全患者以及对早期治疗周期进行密切监测，该风险得到有效控制，使肝脏不良事件总体发生率较低（试验组11.8% vs 安慰剂组4.5%），且多数为1级或2级（轻度）。
关于Ozekibart（INBRX-109）
Ozekibart（INBRX-109）是一种精密设计的四价死亡受体5（DR5）激动抗体，通过激活DR5诱导肿瘤选择性细胞死亡机制发挥作用。意思是：Ozekibart是一种设计得很精密的抗体药，它通过激活肿瘤细胞的“死亡开关”，让癌细胞自己启动死亡程序，从而实现选择性杀伤肿瘤。
2021年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Ozekibart快速通道资格，用于治疗转移性或不可切除常规型软骨肉瘤；2021年11月，FDA又授予其孤儿药资格。
Ozekibart的其他研究
除软骨肉瘤注册研究外，Inhibrx公司还在推进扩展队列研究，探索Ozekibart与伊立替康方案联合，用于尤文肉瘤和结直肠癌。在这些难治性肿瘤中已观察到早期积极信号，支持进一步开发其潜力。
如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请拨打 免费咨询电话 400-875-6700 联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。
资料来源：
https://inhibrxbiosciences.investorroom.com/2026-06-15-Inhibrx-Announces-U-S-FDA-Acceptance-of-BLA-for-Ozekibart-in-Patients-with-Conventional-Chondrosarcoma
【盛诺一家】成立于2011年，是国内领先的海外医疗咨询服务机构，至今已为近10000个患者家庭提供出国就医服务，重点涵盖癌症、心脏病、罕见疾病等重疾领域。凭借专业、贴心、高效的服务，盛诺一家赢得了99%客户好评率！
📌为什么出国就医患者选择盛诺一家？
- 全球就医：覆盖中、美、英、日1000家医院网络，不局限于单一国家医疗资源、规划最优就医路径
- 专业可靠：咨询服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译
- 一站式服务：在全球设有15个客户服务中心，保障从国内到海外全流程、高品质的服务质量
- 客户至上：推出48小时冷静期、风险告知书、医疗费用“零加成”等措施，保障客户权益
- 专属折扣：通过本公司预约出国就医的患者，可额外申请5%–40%的医疗费用减免折扣
👉如果您或者家人需要出国看病，可拨打免费咨询热线 400-855-7089，或通过 盛诺一家官网 预约咨询！
