胃肠胰神经内分泌肿瘤迎来新突破！美国新药177Lu-edotreotide将肿瘤控制时间拉长至23.9个月

近日，177Lu-edotreotide在美国的上市申请有了最新进展。

这是一款正在研发中的放射性抗癌药，主要用于治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤。虽然美国食品药品监督管理局（FDA）目前还没有批准它上市，但并没有对这款药现有的疗效和安全性数据提出问题，也没有要求补充新的临床试验。

更值得患者关注的是此前公布的3期COMPETE研究结果。

注：

胃肠胰神经内分泌肿瘤，是一种起源于胃、肠道或胰腺中“神经内分泌细胞”的肿瘤。这类细胞本来负责分泌一些激素和信号物质，发生癌变后，就可能形成神经内分泌肿瘤。

177Lu-edotreotide由德国放射性药物公司ITM开发，目前全球尚未正式获批上市。

来源：ChatGPT生成AI示意图

3期COMPETE研究共有309名患者参加，都是无法手术切除、病情仍在进展的1级或2级胃肠胰神经内分泌肿瘤患者。其中207名患者接受177Lu-edotreotide治疗，102名患者接受现有靶向药依维莫司治疗。

结果显示：

• 接受177Lu-edotreotide治疗后，到23.9个月时，有一半患者的肿瘤仍然没有继续长大、扩散；而依维莫司组达到这一节点的时间是14.1个月。也就是说，177Lu-edotreotide让患者的肿瘤获得了更长时间的控制。

• 进一步分析显示，与依维莫司相比，它还让患者出现疾病进展或死亡的风险降低了33%。

• 在肿瘤缩小方面，177Lu-edotreotide组有21.9%的患者肿瘤明显缩小，依维莫司组只有4.2%。

177Lu-edotreotide属于一种靶向放射性治疗药物。

可以把它简单理解成一种带着“导航”的放射性药物。部分胃肠胰神经内分泌肿瘤细胞表面，会带有一种叫“生长抑素受体”的特殊标志。177Lu-edotreotide会利用这个标志寻找肿瘤，再把放射性物质尽量带到肿瘤附近，通过释放辐射杀伤癌细胞。

COMPETE研究纳入的患者，肿瘤都属于生长抑素受体阳性，也就是具备这个可以被药物识别的“标记”。

从目前的数据看，截至2025年1月，接受177Lu-edotreotide治疗的患者，大约在治疗5年3个月（63.4个月）后仍有一半存活；依维莫司组则大约是4年11个月（58.7个月）。

虽然177Lu-edotreotide组在数字上更长，但目前两组之间的差异还不足以证明177Lu-edotreotide能够明确延长患者的总生存时间，因此还需要继续观察。

生活质量方面，接受177Lu-edotreotide治疗的患者，整体健康状况和生活质量基本保持稳定；而依维莫司组患者的生活质量有所下降。

安全性方面，177Lu-edotreotide组有82.5%的患者出现与治疗相关的不良反应，依维莫司组为97.0%，研究中没有发现预料之外的不良反应。

目前，177Lu-edotreotide还在一项名为COMPOSE的3期研究中继续接受评估。

这项研究关注的是一类病情更“活跃”的患者：分化较好、但侵袭性较强的2级或3级、生长抑素受体（SSTR）阳性的胃肠胰神经内分泌肿瘤患者，并且是在一线或二线治疗阶段进行比较。

简单来说，就是有些神经内分泌肿瘤虽然看起来分化还不错，但生长速度更快、侵袭性更强，治疗难度也更大。研究人员正在观察，177Lu-edotreotide能不能为这部分患者带来更好的肿瘤控制。

研究中，对照组可以接受目前常用的标准治疗，包括卡培他滨联合替莫唑胺、依维莫司或FOLFOX方案。

这项研究最主要看的，仍然是患者的肿瘤能够维持多久不继续恶化，同时也会继续观察患者的总生存时间。

如果后续研究结果理想，177Lu-edotreotide未来可能不仅用于目前COMPETE研究中的患者，也有机会进一步覆盖病情更复杂、侵袭性更强的胃肠胰神经内分泌肿瘤患者。