反复复发、治疗选择越来越少？美国公司公布多发性骨髓瘤新型CAR-T疗法

摘要

对于多发性骨髓瘤患者来说，最棘手的问题之一就是：治疗一次次起效，又一次次复发。有些患者已经用过多种药物，甚至接受过目前很前沿的BCMA靶向治疗，但病情还是再次进展。到了这个阶段，后面的治疗选择往往越来越少。

近日，美国百时美施贵宝公司公布了一项关键2期研究的积极结果。

一款名为arlo-cel的新型CAR-T疗法，在已经接受过至少4线治疗、其中包括BCMA靶向治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中，达到了研究事先设定的主要疗效目标。一部分患者病情明显好转，其中还有患者达到很深的缓解，检查已经看不到明显的骨髓瘤表现。

来源：ChatGPT生成AI示意图

这项研究名为QUINTESSENTIAL，针对的是一群治疗难度很大的患者。这些患者此前已经接受过至少4线治疗，而且用过多发性骨髓瘤治疗中的4大类药物，包括免疫调节药、蛋白酶体抑制剂、CD38靶向药以及BCMA靶向治疗，但病情仍然复发或者对治疗不再敏感。

研究结果显示，arlo-cel达到了最主要的疗效目标：治疗后，足够多的患者病情出现明显改善，达到了研究事先设定的标准。

同时，患者达到更深程度缓解的比例，也达到了研究预设目标：骨髓瘤相关指标已经降到很低，达到医生判断病情基本消退的标准。

BCMA靶向治疗，就是专门寻找并攻击多发性骨髓瘤细胞“标记”BCMA的一类治疗。目前，不少多发性骨髓瘤新疗法都围绕BCMA展开，包括BCMA CAR-T和双特异性抗体等。但有些患者接受这类治疗后，病情仍会再次进展。

arlo-cel最大的不同，在于它不再盯着BCMA，而是改为寻找另一个“标记”——GPRC5D。即使患者接受过BCMA靶向治疗，骨髓瘤细胞表面仍然可能存在GPRC5D。

因此，arlo-cel的思路很直接：原来瞄准BCMA的治疗失效了，就换一个骨髓瘤细胞上的新目标继续攻击。

这也是QUINTESSENTIAL研究受到关注的重要原因。根据百时美施贵宝公司公布的信息，这是首个专门在既往接受过BCMA靶向治疗且已经用过多类药物的患者中开展的关键性研究。

arlo-cel属于CAR-T细胞疗法，使用的是患者自己的免疫T细胞。

治疗时，医生会先从患者血液中采集T细胞，再在实验室里对这些细胞进行改造，让它们能够识别并攻击带有GPRC5D的细胞。

改造完成后，患者需要先接受化疗，为CAR-T治疗做准备，随后再将改造好的T细胞一次性输回体内。

CAR-T治疗可能引起严重副作用，包括细胞因子释放综合征和神经系统副作用，因此患者接受治疗后需要密切监测。

arlo-cel目前仍处于临床试验阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于多发性骨髓瘤。

此次公布的是2期QUINTESSENTIAL研究的初步结果。百时美施贵宝公司表示，arlo-cel的整体安全性，与其他CAR-T疗法以及GPRC5D靶向治疗此前观察到的情况一致，但具体各种副作用的发生比例目前还没有公布。

更完整的QUINTESSENTIAL研究数据预计将在后续医学会议上公布，届时将进一步披露这款疗法的具体治疗效果、疗效能够维持多久以及安全性情况。

对于已经接受过多种治疗、甚至BCMA靶向治疗后仍然复发的多发性骨髓瘤患者来说，后续还有哪些适合自己的治疗选择，往往需要结合既往用药、疾病状态以及患者身体情况重新评估。

本文提到的arlo-cel目前尚未获批上市，现阶段主要通过临床试验进行研究。如果患者希望了解自己是否符合相关海外临床试验条件，盛诺一家可以协助查询正在开展的研究项目，并对接海外研究医院进一步评估。

如果希望了解其他海外已经上市但国内暂时无法使用的新药，或希望获得海外多发性骨髓瘤专家对现有治疗方案的第二诊疗意见，也可以联系盛诺一家。

如需帮助，请拨打免费咨询电话 400-875-6700 联系我们。

资料来源：

https://www.curetoday.com/view/bristol-myers-squibb-reports-positive-results-for-car-t-cell-therapy-in-heavily-pretreated-multiple-myeloma