胆管癌新药Lirafugratinib冲刺欧美上市，今年9月有望获批

摘要

一款针对晚期胆管癌的新型口服靶向药，正在同步推进美国和欧洲上市申请。

2026年9月15日，美国Elevar Therapeutics公司宣布，已向欧洲药品管理局提交Lirafugratinib上市申请，用于治疗携带FGFR2融合或重排、此前已经接受过治疗的晚期或转移性胆管癌患者。

Lirafugratinib此前已经向美国食品药品监督管理局（FDA）提交上市申请，并获得优先审评，FDA计划在2026年9月25日前作出审评决定。

来源：ChatGPT生成AI示意图

Lirafugratinib此次欧洲申报以及此前的美国上市申请，主要基于1/2期ReFocus研究。

研究纳入的是此前至少接受过一种全身治疗，并且携带FGFR2融合的晚期或转移性胆管癌患者。

结果显示：

• 46.5%的患者肿瘤明显缩小或消失。

• 在已经产生疗效的患者中，一半患者的治疗效果维持时间超过11.8个月。

• 一半患者在治疗超过11.3个月后，癌症仍没有继续恶化；一半患者生存时间超过22.8个月。

这些数据成为Lirafugratinib申请欧美上市的重要依据。

Lirafugratinib又叫RLY-4008，是一款口服FGFR2靶向药。

一部分胆管癌患者的肿瘤中，会出现FGFR2融合或重排。通俗来说，就是这个基因发生了异常变化，从而可能不断推动癌细胞生长。Lirafugratinib就是针对这种异常设计的。

和一些会同时抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3、FGFR4的药物不同，Lirafugratinib主要针对FGFR2。这种设计的目的，是在尽量抑制FGFR2异常的同时，减少对其他FGFR的影响。

也正因为这种较高的选择性，Elevar Therapeutics公司认为它有望形成与现有广谱FGFR抑制剂不同的安全性特点。研究中，血磷升高和腹泻这两种FGFR抑制剂中比较常见的副作用，发生率分别为20.7%和21.6%。

Lirafugratinib目前还没有正式获批上市，但审批进程已经推进到比较靠后的阶段。

2022年，Lirafugratinib获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格；2023年又获得FDA突破性疗法认定。

2026年1月，Elevar Therapeutics公司正式向FDA提交新药上市申请，并获得优先审评。目前FDA仍在审查这款药，计划在2026年9月25日前作出决定。

现在，欧洲药品管理局也已经收到上市申请。

也就是说，Lirafugratinib目前已经同时进入美国和欧洲的上市审批流程。接下来，是否能正式获批，将取决于两地监管机构的最终审评结果。

除了胆管癌，Lirafugratinib还在其他携带FGFR2融合或重排的实体瘤中开展研究。

Elevar Therapeutics公司目前还在开展全球2期ReFocus202研究，继续观察Lirafugratinib用于其他携带FGFR2融合或重排的晚期实体瘤的疗效。

目前，相关研究已经在欧盟、英国、韩国和美国等地开展。

Lirafugratinib目前尚未正式上市，但美国和欧洲都已进入上市审评阶段，相关临床研究也仍在进行。对于符合条件的患者，目前可以进一步评估海外临床试验机会；如果无法参加临床试验，也可由海外医生评估是否存在其他合规的新药使用途径。

如希望进一步了解Lirafugratinib的临床试验机会、海外新药使用可能及专家诊疗意见，可以联系盛诺一家。盛诺一家可协助患者进行病历评估、海外专家对接、临床试验筛选及申请，并根据实际需要进一步安排赴海外就医。拨打免费咨询电话 400-875-6700 联系我们。

资料来源：

https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/15/3362487/0/en/elevar-therapeutics-submits-marketing-authorization-application-to-european-medicines-agency-for-lirafugratinib-as-a-treatment-for-patients-with-advanced-metastatic-cholangiocarcin.html?_gl=1*16psjws*_up*MQ..*_ga*OTQ4MjU5NTUyLjE3ODk1MjI5MDQ.*_ga_B6167QB2TF*czE3ODk1MjI5MDMkbzEkZzAkdDE3ODk1MjI5MDMkajYwJGwwJGg0NDI3MjQ1ODM.*_ga_ERWPGTJ5X8*czE3ODk1MjI5MDMkbzEkZzAkdDE3ODk1MjI5MDMkajYwJGwwJGgw