死亡风险下降44%！新药Gotistobart显著延长晚期肺癌患者生存期

摘要

对于已经接受过免疫治疗和铂类化疗、病情却再次进展的晚期鳞状肺癌患者来说，后续治疗选择一直非常有限，很多时候只能重新回到传统化疗。最近公布的一项3期临床研究第一阶段结果，却带来了一个值得关注的新信号。

一种名为Gotistobart（BNT316/ONC-392）的新型免疫疗法，与常用化疗药多西他赛相比，让患者的生存时间明显延长：接受Gotistobart治疗后，一半患者生存时间达到18.5个月，而化疗组只有10个月，死亡风险下降44%。

相关结果在2026年世界肺癌大会上公布。

Gotistobart（BNT316/ONC-392）由德国BioNTech公司与美国OncoC4公司共同开发。

关于鳞状非小细胞肺癌：鳞状非小细胞肺癌是一种治疗选择相对有限、预后较差的疾病。美国2000年至2017年的数据显示，这类患者5年相对生存率约为15%，一半患者生存时间约为11个月。目前的标准治疗包括手术、放疗以及化疗等。对于已经进入晚期或转移阶段的鳞状非小细胞肺癌患者，如果一线免疫治疗联合化疗后病情再次进展，二线治疗选择通常主要局限于化疗或以减轻症状为目的的支持治疗，整体可选方案仍明显少于非鳞状非小细胞肺癌。

来源：ChatGPT生成AI示意图

这项研究名为PRESERVE-003，是一项正在进行的3期临床试验。

这次公布的是研究第一阶段数据，共有87名转移性鳞状非小细胞肺癌患者参加。这些患者有一个共同特点：此前都已经接受过PD-1或PD-L1免疫治疗以及含铂化疗，但癌症仍然继续发展。

患者被随机分成两组：45人接受Gotistobart治疗，42人接受标准化疗药多西他赛治疗。

截至2026年7月17日，患者已经接受了较长时间的随访。结果显示：Gotistobart组一半患者生存时间达到18.5个月；多西他赛组为10.0个月。与传统化疗相比，Gotistobart使死亡风险下降44%。

对于已经经历过免疫治疗和化疗、病情仍继续进展的鳞状肺癌患者来说，这是这项研究最值得关注的数据。

Gotistobart是一种正在研发中的CTLA-4靶向免疫治疗药物。

简单理解，我们身体里的免疫细胞原本具有攻击癌细胞的能力，但肿瘤会通过很多办法把这种攻击“压下去”。其中有一类叫做调节性T细胞的免疫细胞，在肿瘤内部过多时，就可能像“刹车”一样，抑制其他免疫细胞攻击癌症。

Gotistobart的设计目标，就是通过靶向CTLA-4，尽可能清除肿瘤内部这些抑制免疫反应的细胞，重新激活身体自身的抗肿瘤免疫能力。

同时，它被设计成对不同酸碱环境比较敏感，希望更多作用在肿瘤内部，同时尽量减少对身体其他部位正常免疫功能的影响。

这也是为什么研究人员把它视为一种与传统CTLA-4免疫治疗有所区别的新策略。

对于已经接受过多线治疗的晚期肺癌患者来说，除了疗效，治疗能不能承受同样非常重要。

这项研究中，Gotistobart组有44.4%的患者出现3级及以上与治疗相关的严重副作用，而多西他赛组为48.8%。

也就是说，在目前这87名患者的数据中，Gotistobart既带来了更长的生存时间，严重副作用发生率也并没有明显高于传统化疗。

研究团队表示，目前观察到的安全性总体可以管理，也与此前研究结果基本一致。

PRESERVE-003虽然是一项3期临床研究，但这次公布的87名患者属于研究的第一阶段，这一阶段并不是最终用于确认疗效的关键阶段。

目前，PRESERVE-003的关键第二阶段仍在进行，研究已经在全球160多个中心开展，主要针对既往接受过PD-1或PD-L1免疫治疗以及含铂化疗后，病情仍继续进展的鳞状非小细胞肺癌患者。研究最主要观察的是Gotistobart能否延长患者生存时间，同时也会评估肿瘤缩小情况、病情多久没有继续恶化以及安全性。

Gotistobart仍是一款在研药物，尚未获批用于常规治疗。它此前已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道资格和针对鳞状非小细胞肺癌的孤儿药资格；2025年，又获得中国国家药监局突破性治疗品种认定。

对于那些已经接受过免疫治疗和铂类化疗、病情却仍然进展的鳞状肺癌患者来说，真正值得关注的是：过去这个阶段长期缺少新的有效选择，而现在，一个不依赖传统化疗的新方向已经在3期研究中显示出较强的生存信号。Gotistobart最终能否成为患者新的治疗选择，还需要等待正在进行的关键第二阶段研究结果。

“鳞状非小细胞肺癌患者在免疫治疗失败后，仍然面临治疗选择非常有限的问题。使用目前现有的治疗方案后，患者通常生存时间仍不足1年。尽管过去十多年进行了大量新药研发，但化疗一直仍是这一阶段的标准治疗。PRESERVE-003研究中，Gotistobart作为一种不需要化疗的治疗方案，显示出的生存改善幅度非常令人鼓舞。如果这一结果能够在3期研究真正用于确认疗效的关键阶段得到证实，那么它有可能改变这一长期缺乏新治疗选择领域的标准治疗方式。”美国佛罗里达州奥卡拉肿瘤中心（Ocala Oncology Center）肿瘤内科医生、该研究主要研究者Rama Balaraman博士表示。

对于晚期肺癌患者来说，尤其是在免疫治疗、靶向治疗或化疗后病情再次进展时，重新进行病理和基因检测、了解全球最新药物和临床试验进展，有时可能帮助患者发现新的治疗选择。

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资料来源：

[1]https://www.targetedonc.com/view/gotistobart-preserve-003-doubles-os-squamous-nsclc

[2]https://www.biontech.com/us/en/home/mediaroom/news/press-releases/2026/09/BioNTech-and-OncoC4-Present-Updated-Data-Showing-Gotistobart-Nearly-Doubled-Median-Overall-Survival-versus-Standard-of-Care-Chemotherapy-in-Previously-Treated-Squamous-Non-Small-Cell-Lung-Cancer-Patients.html