对于慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者来说，如果现有治疗效果不佳，寻找新的治疗选择尤为重要。
2026年10月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予抗癌新药Onvansertib用于治疗CMML的孤儿药资格。
这款美国研发的口服靶向药，目前正在美国妙佑医疗国际（Mayo Clinic）开展1期临床试验，面向部分复发或难治性患者招募。[1][2]
来源：摄图网
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这款新药有什么特别之处？
Onvansertib由美国生物技术公司Cardiff Oncology推进研发。它能够抑制一种名为PLK1的蛋白质。
简单来说，这种蛋白参与细胞分裂，研究人员希望通过抑制它，干扰癌细胞的增殖，进而控制肿瘤。
FDA授予孤儿药资格，意味着监管机构认可该药针对罕见疾病的进一步开发价值，但这不等于药物已经获批上市，也不代表其疗效已经得到充分证实。
目前，Onvansertib针对CMML的临床证据仍处于早期阶段。
2025年美国血液学会年会上公布的一项早期研究，共纳入9名患者，其中8名患者可以进行疗效评估。[4]
结果显示，3名使用Onvansertib的患者出现了初步治疗反应，包括血小板指标改善、白细胞计数恢复正常，或骨髓检查出现改善。这意味着，约38%的可评估患者出现了初步疗效信号
其中一名患者的骨髓检查显示，原始细胞比例从8%降至2%，说明骨髓中处于非常早期发育阶段的细胞比例明显下降。随后，这名患者获得了接受异基因造血干细胞移植的机会。[1]
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美国妙佑医疗国际临床试验开放招募
根据临床试验登记公开信息，盛诺一家官方签约合作医院、妙佑医疗国际正在开展Onvansertib治疗复发或难治性CMML及部分相关骨髓疾病的1期临床试验，编号为NCT05549661。[2]
研究主要面向既往治疗效果不佳、复发或无法耐受相关治疗的特定患者。是否符合条件，需要研究团队结合诊断、既往治疗、身体状况及其他入组标准进行评估。
如果您或家人确诊了CMML，且现有治疗效果不佳，可以考虑咨询专业医生，评估是否有必要了解这项海外临床试验。
盛诺一家可协助有需要的患者对接开展试验的美国相关医院，也可以帮客户预约美国专家提供远程咨询服务，了解临床试验的入组要求、申请流程及相关费用，帮助患者充分了解获益与风险。
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参考来源：
[1]https://investors.cardiffoncology.com/news-releases/news-release-details/cardiff-oncology-receives-fda-orphan-drug-designation
[2]https://clinicaltrials.gov/study/NCT05549661
[3]https://www.mayo.edu/research/clinical-trials/cls-20540775
[4]https://ashpublications.org/blood/article/146/Supplement%201/5634/554412/MC210807-Phase-1-clinical-trial-assessing-the
