本篇所有文字及图片数据均来自Silvia Stacchiotti等人于2019年美国临床肿瘤学会年会上发表的《EZH2抑制剂Tazemetostat治疗上皮样肉瘤的安全性和有效性》，epizyme.gcs-web.com于2019年5月30日刊载的《Epizyme向美国FDA提交了新药Tazemetostat用于治疗上皮样肉瘤的上市申请》 ，epizyme.gcs-web.com于2019年6月3日刊载的《Epizyme在2019 ASCO年会上报告了Tazemetostat治疗上皮样肉瘤的2期试验的最新数据》，clinicaltrials.gov刊载的《EZH2抑制剂Tazemetostat治疗INI-1阴性肿瘤成人患者或复发/难治性滑膜肉瘤成人患者的II期多中心研究》，原始数据请看文末链接。
3种化疗方案耐药，疾病进展无药可用，
难道是治疗的尽头？
当然不是。
朱莉是位年轻的癌症患者。
2013年，她的右侧胸壁长出一个拳头大小的肿块，没想到去医院检查之后，结果竟然是癌。
更可怕的是，这块巨大的癌肿与她的肋骨融为一体，根本没法手术切除。
确诊后，朱莉立刻接受了化疗，这次治疗让她平静地生活了1年多，直到2015年。
2015年年中，朱莉被迫再次接受化疗，但这次化疗经过却十分不顺：肿瘤很快便对1年前用过的化疗方案耐了药，接下来连换3种方案，但都以耐药告终。
不到一年的时间里，朱莉已经用完了几乎所有获批的治疗方法，陷入了无药可用的窘境。
朱莉所患的是一种叫做上皮样肉瘤的癌症，这种癌恶性程度非常高，并且复发之后恶性程度会增加。
之前得过这种疾病的患者，从来没有人能够活过5年。如果发生在转移，可能只剩下1年左右的时间。
但正因为这种癌症如此险恶，科学家们才夜以继日的钻研，想要找出治疗它的方法。终于，在朱莉第3次耐药之后，新的治疗方法研制成功，并投入了人体临床试验。
奇迹，发生在朱莉参加临床试验之后。
2016年，朱莉参加了临床试验。用药2个月后，原本一拳多大的肿瘤肉眼可见的缩小；9个月后，肿瘤已经缩小了79%！
用药2个月后，肿瘤明显缩小
图丨参考资料[1]
用药9个月后，肿瘤缩小79%；用药24个月时依然没有进展
图丨参考资料[1]
绝大多数上皮样肉瘤的患者，在确诊之后都撑不过2年半的时间，如果发生化疗耐药，生存的时间还会进一步缩短；而朱莉在耐药之后长达2年的时间里疾病一直控制良好，肿瘤甚至缩小了79%，这种试验药物的治疗效果可见一斑。
这种药物叫做Tazemetostat，是一种强效的选择性的口服EZH2抑制剂。
在上皮样肉瘤患者当中，有90%以上的患者都会出现INI1蛋白缺失，而INI1缺失会导致EZH2相关性致癌。因此，靶向EZH2，有可能是一条有效的治疗途径。
事实证明确实如此。
在不久前结束的2019年ASCO会议上，研究人员们公布了Tazemetostat治疗上皮样肉瘤的2期临床试验数据，这项研究是迄今为止规模较大的上皮样肉瘤前瞻性研究。
共有62位患者接受了治疗，其中38位患者已经出现耐药、无药可用。
结果显示，有51%的患者肿瘤缩小，而15%的患者肿瘤明显缩小，达到了部分缓解，疾病控制率达到了26%。
并且，Tazemetostat的大多数副反应均为1级、2级，具有良好的安全性和耐受性。
今年5月，Tazemetostat的研发公司Epizyme已经向FDA提交了新药申请(NDA)，用于治疗转移性或不能手术的局部晚期上皮样肉瘤，并计划在2019下半年开始开展一项新的全球随机对照临床试验。并且，朱莉曾参加的那项Tazemetostat治疗上皮样肉瘤的临床试验目前仍在招募患者，来自世界各地的患者，如果符合入组条件，都可能参加试验，使用Tazemetostat进行治疗。
（为保护患者隐私，文中案例已做脱敏处理）
本文转载自 | 医泉
参考链接：
[1] Silvia Stacchiotti等人于2019年美国临床肿瘤学会年会上发表的《EZH2抑制剂Tazemetostat治疗上皮样肉瘤的安全性和有效性》
Silvia Stacchiotti, Patrick Schoffski, et al. Safety and efficacy of Tazemetostat a first in class EZH2 inhibitor in patients with Epithelioid Sarcoma[A]. 2019 American Society of Clinical Oncology Annual Meeting.
[2] epizyme.gcs-web.com于2019年5月30日刊载的《Epizyme向美国FDA提交了新药Tazemetostat用于治疗上皮样肉瘤的上市申请》
Epizyme Submits New Drug Application to the U.S. FDA for Tazemetostat for the Treatment of Patients with Epithelioid Sarcoma. May 30, 2019, From https://epizyme.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/epizyme-submits-new-drug-application-us-fda-tazemetostat
[3] epizyme.gcs-web.com于2019年6月3日刊载的《Epizyme在2019 ASCO年会上报告了Tazemetostat治疗上皮样肉瘤的2期试验的最新数据》
Epizyme Reports Updated Data from Phase 2 Trial of Tazemetostat for Epithelioid Sarcoma at 2019 ASCO Annual Meeting. Jun 3, 2019, From https://epizyme.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/epizyme-reports-updated-data-phase-2-trial-tazemetostat
[4] clinicaltrials.gov刊载的《EZH2抑制剂Tazemetostat治疗INI-1阴性肿瘤成人患者或复发/难治性滑膜肉瘤成人患者的II期多中心研究》
A Phase II, Multicenter Study of the EZH2 Inhibitor Tazemetostat in Adult Subjects With INI1-Negative Tumors or Relapsed/Refractory Synovial Sarcoma https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02601950
