肺癌新药将添新成员,RET靶向药已提交上市申请

时间:2020-01-15   来自:盛诺一家

导 言


近期,肺癌的病友们又迎来一个好消息:一直被大家看好的RET突变靶向药pralsetinib(BLU-667)公布了新的试验结果,结果不负众望:


01

如果已经接受过铂类化疗(80例)


那么95%的患者肿瘤缩小,14%肿瘤完全消失,客观缓解率达到61%;


02

如果患者刚刚确诊,还没有接受过任何治疗(26例)


那么所有患者肿瘤都有缩小,并且12%肿瘤完全消失,客观缓解率达到73%。


并且,据pralsetinib的研发公司Blueprint的首席医学官Andy Boral博士说,pralsetinib对于脑转移也具有不错的效果,详细数据将在未来的医学会议上公布。

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图丨参考资料[1]


而这已经不是pralsetinib#1次给大家惊喜了。早在2018年4月,pralsetinib就获得了美国FDA授予的孤儿药资格,用于治疗RET重排的非小细胞肺癌患者;2019年5月,pralsetinib又获得了FDA授予的突破性疗法认定,同样用于治疗铂类化疗耐药的RET融合阳性非小细胞肺癌患者。

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细心的读者可能会发现,之前不是已经有几种多酶抑制剂能够治疗RET突变么?


是的,这些多酶抑制剂确实有一些治疗效果,但是由于它们不能高效且专一地针对RET突变,所以治疗效果并不是非常好,并且还可能由于发生脱靶而产生毒副作用,患者服药后产生耐药的时间周期也很短。


而pralsetinib对RET的专一性就高多了:与VEGFR2相比,pralsetinib对RET的活性提高了大概90倍,并且通过抑制初级突变和次级突变,pralsetinib有可能克服和防止耐药的出现。


于是,这一次再现佳绩之后,Blueprint已向美国FDA递交了pralsetinib治疗RET阳性非小细胞肺癌的滚动新药申请(rolling NDA),pralsetinib最快可能在2020年获得批准。


而pralsetinib

并不仅仅擅长治疗肺癌


Pralsetinib所靶向的RET突变在非小细胞肺癌当中的发生率大约为1%-2%,但是对于甲状腺乳头状癌来说,却有20%的患者携带,并且对于恶性程度远远高出前两者的晚期甲状腺髓样癌,更是有高达90%的患者携带有这种突变。除此之外,结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌等多个癌种当中也有少量患者可能携带这种突变,这些患者未来都有可能因pralsetinib而获益,而甲状腺癌,已经先大家一步:


在2019年2月,FDA已经授予了pralsetinib治疗甲状腺癌的突破性疗法认定,用于需系统治疗且无替代治疗方案的RET突变甲状腺髓样癌患者。


目前,Blueprint已经在计划提交pralsetinib治疗甲状腺癌的新药申请,主要用于治疗已经接受过多激酶抑制剂治疗的甲状腺髓样瘤患者,申请很有可能在今年第二季度提交。


“我们期待与美国FDA的下一步合作,尽快把pralsetinib带给有需要的患者。”Blueprint的首席医学官Andy Boral博士说道。期待pralsetinib继续有精彩的表现,带给患者更多的希望~


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本文所有数据均来自:

Blueprint于2020年1月8日发布的《Blueprint Medicines Announces Top-line Data for Pralsetinib and Initiates Rolling NDA Submission to FDA for the Treatment of Patients with RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer》,原文链接:http://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-top-line-data-pralsetinib-and



原文链接:

https://mp.weixin.qq.com/s/Iyx07p2RvTH8E4rgT8A0KQ



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