Margetuximab是一款试验性的靶向HER2的单克隆抗体，被称为“优化版”的赫赛汀，已经在HER2阳性乳腺癌中展现出抗癌活性。
本次的孤儿药认定，将加速margetuximab在治疗胃癌和胃食管交界处癌方面的研发和审批。
在一项2期试验中，Margetuximab与PD-1抑制剂pembrolizumab联用，在既往接受过治疗的胃癌和胃食管交界癌患者中，表现出了积极的临床活性。试验结果在2019年的ESMO大会上进行了报道，该试验纳入的是既往接受过化疗和赫赛汀治疗的HER2阳性胃癌和胃食管交界癌患者。
结果显示，在所有的胃食管腺癌患者中，Margetuximab联合pembrolizumab带来的客观缓解率为21.7%，中位总生存期为12.5个月，疾病控制率54.4%。
而在HER2免疫组化+++或PL-L1阳性的患者中效果更佳，客观缓解率达48%，中位总生存期为20.5个月，疾病控制率达76%。在HER2阳性和PD-L1阳性的胃癌患者中，客观缓解率高达52.2%，疾病控制率更是高达82.6%。
在安全性方面，研究者称药物毒性可控，治疗相关的3级以上副作用仅发生在19.6%的患者身上。
目前2/3期MAHOGANY试验正在评估Margetuximab作为一线方案，治疗HER2阳性胃癌和胃食管交界处癌的疗效，具体方案为Margetuximab联合免疫检查点抑制剂，加或不加化疗，目前正在招募患者。
“很高兴FDA授予Margetuximab孤儿药认定，我们相信这款靶向HER2的免疫增强单克隆抗体，将会提高目前胃癌和胃食管癌患者标准疗法的临床活性。”药厂CEO说道。
而Margetuximab治疗乳腺癌也已经向FDA提出新药申请，联合化疗治疗HER2阳性乳腺癌，目前正在审批中，预计FDA会在2020年12月18日前做出决策，让我们共同期待进一步的好消息！
参考来源：
1.Targetedonc发布的《Margetuximab Gains FDA Orphan DrugDesignation in Gastric/GEJ Cancer》，原文链接：
http://ir.macrogenics.com/news-releases/news-release-details/macrogenics-presents-margetuximab-data-gastroesophageal-cancer
2.MacroGenics 官网发布的《MacroGenics Presents MargetuximabData in Gastroesophageal Cancer at the ESMO 2019 Congress》，原文链接：
http://ir.macrogenics.com/news-releases/news-release-details/macrogenics-presents-margetuximab-data-gastroesophageal-cancer
3.clinicaltrials官网：
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04082364
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