上尿路上皮癌是一种较为少见的恶性肿瘤，吸烟和职业环境致癌性是其主要病因。不过由于尿道感染等原因，上尿路上皮癌较为容易复发，给患者带来二次伤害。近期，研究发现辅助疗能够有效减少上尿路上皮癌复发风险。辅助化疗是指在身体肿瘤治疗前后，采用化疗手段缩小原发肿瘤，消灭微小转移病灶，从而达到减少肿瘤复发转移的手段。
据POUT临床试验结果表明，上尿路上皮癌（UTUC）患者术后接受铂类化疗的复发风险，与观察随访的患者相比降低了一半。
这项发表在2020年3月5日《柳叶刀》上的研究显示，铂类化疗的进展风险降低了55%，71%的患者在3年后无病，而接受监测的患者为46%。
英国皇家普雷斯顿医院的Dr. Alison Birtle说，这是头一个表明上尿路癌症患者有机会在更长的时间内远离这种疾病的研究。研究人员总结道，应该将铂类化疗作为局部晚期UTUC患者的新护理标准，而且需要将该方法推广给所有这类癌症患者。
美国丹娜法伯癌症研究院Dr. Guru Sonpavde对此结论表示赞同，他表示，这项试验为这些患者的治疗带来了希望。
他同时指出，试验也提出了一些需要解决的重要问题，例如，这些患者的手术通常涉及根治性肾切除术，而肾脏的缺失将导致相当一部分患者不适合接受铂类化疗。因此，对于可能有侵袭性疾病的患者，我们是否应该选择新辅助治疗方法，或者让那些没有侵袭性疾病的患者进行过度治疗的风险？
罕见癌症进行临床试验的困难
上尿路上皮癌(UTUC)是一种相对罕见的肿瘤，约占所有肾脏肿瘤的10%，仅占所有尿路上皮癌的5%。根据《BMC泌尿学》2019年的一篇综述，在西方国家，每年的发病率约为每10万居民中有2例。
英国癌症研究中心Dr. Emma Hall表示，在罕见癌症患者中进行临床试验面临着诸多挑战，其中包括寻找足够的人参与。因此看到如此明确的证据表明患者可以从这项研究中受益是令人惊奇的。这表明开展这样的研究对于改善罕见癌症患者的治疗选择是多么重要。
研究详情
III期POUT试验招募了接受过根治性肾切除术的UTUC患者，他们身体状况良好，并且适合在90天内接受辅助化疗。
在2012年6月至2017年11月期间，该小组在57家医院招募了261名患者，由于达到了早期停止疗效的标准，招募已停止。
所有患者均无转移。平均年龄为68.5岁。绝大多数患者(94%)处于pT2-T3期，91%处于N0期。64%的患者肾小球滤过率≥50mL/min。
患者被随机分配到监测组（n=129）或四个21天化疗周期组，包括在第1天静脉注射顺铂或卡铂，在第1和第8天静脉注射吉西他滨。
共有132例患者接受了化疗。1人退出，7人未开始治疗。在其余的患者中，有75％接受了所有四个疗程。
在33个月的中位随访中，与监测相比，辅助化疗与无病生存显著改善相关，危险比为0.45 (P=0.0001)。
3年无事件生存率预估，化疗组为71%，监测组为46%，绝对差为25%。
接受监测且未接受化疗的患者的中位无病生存期为29.8个月(2.5年)。
44%的化疗患者和4%的监测治疗患者（P=0.0001）都出现了3级或3级以上的治疗紧急不良事件。
化疗患者比监测患者更有可能经历至少3级中性粒细胞减少（36%）和血小板计数（10%）、发热性中性粒细胞减少症（6%）和呕吐（6%）。
上尿路上皮癌作为一种罕见病，可选择的治疗手段和治疗药物都较少，而很多海外药物并没有在国内上市，这无疑进一步加大了国内患者的治疗难度。美国每年都会投入大量的资源到医疗领域，进行罕见病药物的相关研发。不少上尿路上皮癌患者都选择前往美国看病，希冀能有更好的治疗效果。盛诺一家致力于让国内患者获得更好的医疗资源，也帮助国内患者解决出国看病时衣食出行等问题。
原文链接：
https://www.medscape.com/viewarticle/926641
