头颈鳞癌是全球第七大常见癌症，每年约有885,000例新患者。尽管近年来治疗取得了一些进步，头颈鳞癌的预后仍然较差，5年生存率不足40%。二线疗法对许多患者的临床获益有限，客观缓解率在6%-16%，中位无进展生存期2-3个月，中位总生存期为5-8个月。
约有4%-8%的头颈鳞癌患者存在HRAS突变。
Tipifarnib的突破性疗法认定是基于2期RUN-HN临床试验的数据，该试验表明Tipifarnib为转移性HRAS突变的头颈鳞癌患者带来了较理想的总缓解率和生存获益。
有效性数据
据2020年ASCO年会上公布的研究结果显示：在18位可评估的患者中，Tipifarnib带来了50%的客观缓解率，中位无进展生存期为5.9个月，中位总生存期为15.4个月。
值得注意的是，在HRAS突变头颈鳞癌患者群中观察到的Tipifarnib的活性，不受既往治疗的影响，如化疗、免疫疗法或西妥昔单抗治疗。
在报道中，研究者称：“我们发现Tipifarnib在二线及以上治疗中，对多种不同的HRAS突变实体瘤中都表现出了不错的临床活性。”
RUN-HN试验目前仍在进行。试验纳入了三组患者，包括恶性甲状腺肿瘤、头颈鳞癌、非头颈部位鳞癌。三组患者都有HRAS突变，并且有可测量病灶。
据ASCO报道的数据，患者大部分是男性，中位年龄为64岁。原发灶位置包括口腔、咽部等。大多数患者为HPV阴性。
多项试验在招募
Tipifarnib是一款强效、高选择性的法尼基转移酶抑制剂，这种作用机制可以有效对抗HRAS突变。此前，Tipifarnib已经在5000多位癌症患者中进行了评估，并在特定患者中表现出持久的抗癌活性。
目前Tipifarnib相关的多项试验正在招募患者，涉及的疾病包括：HRAS突变的鳞状非小细胞肺癌、尿路上皮癌、头颈癌，以及儿童和年轻成人HRAS突变恶性肿瘤。
参考来源：
Kura Oncology, Inc官网发布的《Kura Oncology Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Tipifarnib in Head and Neck Squamous Cell Carcinoma》一文
原文链接：
https://ir.kuraoncology.com/news-releases/news-release-details/kura-oncology-receives-fda-breakthrough-therapy-designation
转载链接：
https://mp.weixin.qq.com/s/0R4Il6J0jhMACuvxu5MLJw
编者按：
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本文经授权转载自：医泉（medtrial）
