Abecma也是头一个被FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤的细胞基因疗法。
关于多发性骨髓瘤：
多发性骨髓瘤是一种罕见血液癌症，异常的浆细胞在骨髓中堆积，在身体的许多骨骼中形成肿瘤。这种疾病使骨髓无法产生足够的健康血细胞，从而导致血计数降低。骨髓瘤还会损害骨骼和肾脏，削弱免疫系统。
多发性骨髓瘤的确切病因尚不清楚。根据美国国立癌症研究院的数据，2020年骨髓瘤约占美国所有新发癌症病例的1.8%（32000例）。
Abecma的作用机制：
Abecma是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法。每一剂Abecma都是使用患者自身的T细胞定制的治疗方法，以帮助对抗骨髓瘤。
患者的T细胞被收集起来，并进行基因改造，使其包含一种新基因，有助于靶向和杀死骨髓瘤细胞。一旦细胞改造完成，就会被输回患者体内。
Abecma的有效性：
Abecma的安全性和有效性在一项多中心研究中得到证实。
该研究涉及127例复发性骨髓瘤和难治性骨髓瘤患者，他们之前接受过至少三种抗骨髓瘤治疗方案。研究组中大约有88%的患者之前接受过四种或更多的抗骨髓瘤治疗。
总的来说，72%的患者对治疗部分或完全有反应，即客观缓解率72%。在这些患者中，28%的患者完全缓解，也就是多发性骨髓瘤的所有症状消失，其中65%的患者完全缓解至少持续12个月。
Abecma的安全性：
Abecma治疗有可能引起严重的副作用。如细胞因子释放综合征、噬血细胞淋巴组织细胞增多/巨噬细胞激活综合征、神经毒性和血细胞持续减少，所有这些都可能致命。
Abecma常见的副作用包括细胞因子释放综合征、感染、疲劳、肌肉骨骼疼痛和免疫系统削弱。治疗的副作用通常在治疗后一至两周内出现，但有些副作用可能会在之后出现。
由于存在细胞因子释放综合征和神经毒性的风险，FDA批准使用Abecma的同时，还制定了风险评估和缓解策略，其中包括确保安全使用的因素。
为了进一步评估Abecma的长期安全性，FDA还要求生产商对使用Abecma的患者进行上市后观察性研究。
来源：
本文编译自FDA官网发布的《FDA Approves First Cell-Based Gene Therapy for Adult Patients withMultiple Myeloma》
原文链接：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cell-based-gene-therapy-adult-patients-multiple-myeloma
编者按：
如果您希望了解这一药物或疗法是否适合患者，及更多癌症治疗相关的前沿研究信息，请微信扫描下方二维码联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约海外权威专家一对一远程问诊、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。
请在备注中输入口令：03304
盛诺一家只做一件事情，就是救命。只要人类还有办法，不论是新上市的特效药物、还是前沿的设备，不论是在美国哈佛，还是英国、德国、日本著名医院，我们都会快速帮助患者找到，都会两周内帮助患者快速和全球专家视频咨询，或者直接飞到发达国家进行治疗。我们每年服务上千位癌症等重病患者，其中很多患者因此重获新生。
本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权
