图源自摄图网
蓝图医药的首席医疗官Andy Boral医学博士在一份声明中说:“Pralsetinib（BLU-667）在解决RET突变癌症患者的医疗需求方面具有广泛的潜力，因为到目前为止，即便这些患者有已知的突变，但却无法受益于靶向治疗”，“Pralsetinib在RET突变的非小细胞肺癌和甲状腺癌的申请在处理中，我们也在与FDA密切合作，目标是尽快将这种有前景的治疗方法带给患者。”
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有效率高达100%
Pralsetinib是一种抑制RET融合和突变的实验性抑制剂，近期在1/2期ARROW 研究中，Pralsetinib对13名RET融合阳性的甲状腺髓样癌患者展现出前景：
01 在先前未接受过治疗的甲状腺髓样癌患者中，Pralsetinib带来了74%的客观缓解率；
02 在先前接受过治疗的患者中，也带来了60%的客观缓解率；
03 对于RET融合阳性的甲状腺癌患者，疾病控制率更是高达100%，91%的患者疾病得到部分缓解。此外9例患者病情稳定，没有患者出现疾病进展。
值得注意的是，一位66岁的分化型甲状腺癌男性患者接受pralsetinib治疗效果良好。他的缓解持续了18个月，并且目标病灶缩小了94%。
耐受性良好
甲状腺人群的安全性分析与总体研究人群一致。大多数不良事件的严重程度为1级或2级。
在15%的人群中观察到与治疗相关的不良事件，其中常见的是贫血、转氨酶升高、白细胞计数下降、高血压、丙谷丙转氨酶升高、高磷血症和中性粒细胞减少。没有患者因不良反应而中断治疗。
临床试验正在招募
总的来说，pralsetinib在RET融合阳性的甲状腺癌和多个实体肿瘤中表现出抗肿瘤活性，且患者耐受性良好。ARROW研究正在进行中，仍在积极招募甲状腺癌、非小细胞肺癌等其他晚期实体瘤患者。
来源：
本文编译、整合自targetedonc官网于7月2日发布的《FDA Approval Sought for Pralsetinib in RET+ Medullary Thyroid Cancer》一文
原文链接：
https://www.targetedonc.com/view/fda-approval-sought-for-pralsetinib-in-ret-medullary-thyroid-cancer
编者按：
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本文经授权转载自：医泉（medtrial）
