在获得新数据和进一步分析证实该疗法可延长患者生命后，美国国家卫生与医疗保健研究院（NICE）推翻了之前关于该药物的拒绝决策。
“很高兴看到自从1月份该药物被拒绝以来，美国NICE、英国NHS和制造商已经能够合作，以更好地了解其可以为某些患者带来的移益处。”
——英国癌症研究政策制定负责人
Emlyn Samuel
获批详情
Gilteritinib通过阻断支持癌症生长的化学信号起作用。
现在，对于癌症检测显示存在FLT3基因中特定DNA错误并且治疗无效的AML成年患者，Gilteritinib靶向治疗将成为一种治疗选择，通常，这些癌症将用化疗进行治疗。
在某些情况下，患者可能会在初始治疗后继续进行干细胞移植。然而，NICE规定，干细胞移植后患者不应该接受Gilteritinib，因为只有有限的证据表明，如果患者在移植前已经接受过Gilteritinib，那么在干细胞移植后重新采用Gilteritinib会带来进一步的益处。
临床试验结果
在一项371名患者的临床试验中，与标准化疗相比，Gilteritinib可使总生存期增加近4个月：接受Gilteritinib的患者，平均生存期为9.3个月，而接受标准疗法的患者，平均生存期为5.6个月。
此外，接受Gilteritinib的患者还报告了较少的严重副作用，表明Gilteritinib可以在整个治疗过程中改善生活质量。而且，Gilteritinib也可以在家服用，而不仅作为住院治疗。
Samuel说：“患者告诉NICE，与现有的化疗方案相比，这种靶向药物可以改善生活质量；并且临床试验的证据表明，这种药物也可以帮助某些患者生存更长时间。”
拒绝后再获批
之前遭到NICE拒绝后，Gilteritinib生产公司提供了来自临床试验和新数据分析的更新数据。结果表明，与现有治疗相比，该药物具有更高的性价比，因此NICE批准Gilteritinib作为生命终结时的一种具有成本效益的治疗方法。
然而，NICE指出，患者生存率长期改善的证据仍不确定。但Samuel表示，对于患有这种类型血液癌的患者来说，本项获批将是“好消息”。
NICE决定通常在威尔士和北爱尔兰以及英国采用该药物，因此该决定可能会影响所有三个国家的患者。
来源：
本文编译自英国癌症研究院2020年7月16日发布的《Targeted treatment for leukaemia approved on NHS in England》
原文链接：
https://www.cancerresearchuk.org/about-us/cancer-news/news-report/2020-07-16-targeted-treatment-for-leukaemia-approved-on-nhs-in-england
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