乳腺癌新药TER-2013获美国药监局快速通道，为CDK4/6耐药患者带来新希望-出国看病-盛诺一家

很多正在接受治疗的HR阳性、HER2阴性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌朋友，可能都熟悉内分泌治疗联合CDK4/6抑制剂的方案。

这套组合拳效果很好，但一个绕不开的难题是：如果有一天，肿瘤对这套方案产生了耐药性，我们该怎么办？

一张充满希望的医学插画：画面左侧是代表HR+/HER2-乳腺癌耐药困境的灰色阴影，右侧则是沐浴在温暖晨光中的玫妍社品牌粉色丝带和抽象女性轮廓，光影中隐约可见PI3K/AKT/PTEN信号通路分子，象征着新药TER-2013带来的曙光与力量。

图源：AI生成

近期，美国食品药品监督管理局（FDA）的一个新动作，为这个问题带来了一丝曙光。一款名为TER-2013的在研口服新药，被授予了“快速通道资格”。

这个资格意味着FDA承认，对于那些在接受内分泌治疗和CDK4/6抑制剂后病情仍然进展、并且肿瘤携带特定基因变异（AKT、PI3K或PTEN通路相关改变）的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者来说，目前还存在着巨大的、未被满足的治疗需求。而TER-2013这个药，有潜力填补这一空白。

获得“快速通道资格”，就像拿到了一张研发的“快行卡”。研发公司可以和FDA进行更频繁的沟通，讨论临床试验设计、数据要求等，整个审评审批流程都有望加速。如果后续临床数据理想，它甚至有机会获得优先审评或加速批准。

一张充满希望的艺术插画，展示了一条由粉色光带构成的“快速通道”，上方标注着“FDA 快速通道资格”和“TER-2013”，寓意这款针对HR+/HER2-乳腺癌的新药研发正在加速，为患者带来更快的治疗希望。

图源：AI生成

对患者而言，这意味着一个有潜力的新选择，可能会比常规流程更快地来到我们身边。

一、耐药背后的“主干道”：PI3K/AKT/PTEN通路

为什么TER-2013这款药会受到FDA的关注？要回答这个问题，得先聊聊很多乳腺癌耐药背后的一个共同“元凶”——PI3K/AKT/PTEN信号通路。

您可以把这条通路想象成细胞内部一条负责传达“生长”指令的主干道。正常情况下，它受到严格调控，什么时候“开闸放行”，什么时候“亮起红灯”，都有规有矩。

但在很多肿瘤细胞里，这条主干道失控了。比如PI3K或AKT基因发生了突变，就像把油门踩死；或者PTEN这个负责“刹车”的基因不管用了。结果就是，细胞收到了持续“疯狂生长”的信号，不断增殖、扩散。

一张温暖且具有科学感的微观医学插画，展示了细胞内失控的PI3K/AKT/PTEN信号通路。粉色的能量轨道上闪烁着代表异常活跃的金色光芒，并标注有‘生长指令失控’和‘耐药’等中文标签，解释了乳腺癌耐药的分子机制。

图源：AI生成

对于HR+乳腺癌来说，这条通路的异常活化，是导致内分泌治疗和CDK4/6抑制剂耐药的一个主要原因。癌细胞正是靠着这条失控的“主干道”，绕开了药物的封锁，继续作乱。

因此，科学家们很早就想到，直接派兵把守这条通路上的关键“隘口”——AKT蛋白，不就能从根源上切断癌细胞的生长信号吗？

二、老一代AKT抑制剂的“甜蜜”烦恼

想法虽好，但实践起来却遇到了一个大麻烦：副作用。

之前的科学家们开发的是“泛AKT抑制剂”，意思是能把所有类型的AKT蛋白都抑制住。我们人体内的AKT蛋白其实是个家族，主要有三兄弟：AKT1、AKT2和AKT3。

研究发现，在肿瘤生长中，主要是AKT1在“煽风点火”。而另一位兄弟AKT2，则在人体血糖代谢中扮演着关键角色，负责调控胰岛素信号。

泛AKT抑制剂不分青红皂白，把三兄弟一起“镇压”了。抑制AKT1确实能抗癌，但把维持血糖稳定的好人AKT2也错杀了，结果就导致了很多患者出现严重的高血糖，还有皮疹、腹泻等胃肠道不适。这些副作用非常棘手，严重影响了患者的生活质量，也限制了这类药物在临床上的广泛使用。

这就好比为了抓一个坏人，却把整栋楼都炸了，代价太大了。

三、更“聪明”的打击：只瞄准AKT1

TER-2013的设计思路，就是要解决这个“错杀友军”的问题。

它是一款高选择性的AKT1抑制剂，设计目标非常明确：只精准地抑制“坏分子”AKT1，同时放过负责血糖代谢的AKT2和功能相对次要的AKT3。

一张医学插图，展示了AKT蛋白家族的三兄弟。一束精准的粉色柔光（代表新药TER-2013）只照亮并锁定了负责肿瘤生长的AKT1，而负责血糖代谢的AKT2以及AKT3则在光束之外安然无恙，传达出药物精准点杀、不伤及无辜的安全性。

图源：AI生成

这种“精准点杀”的策略，理论上可以在保持抗肿瘤活性的同时，大限度地避免扰乱血糖，减轻高血糖等代谢相关的副作用。

在临床前的动物模型研究中，TER-2013已经展现了这种潜力。在那些携带PIK3CA、AKT1或PTEN基因变异的肿瘤模型中，TER-2013表现出了强大而持久的肿瘤抑制效果，验证了其选择性抑制AKT1的药理作用。

四、正在进行的临床试验，我们走到哪一步了？

当然，实验室里的好效果，还要通过人体临床试验来验证。

目前，TER-2013正在进行一项首次在人体中开展的1期临床试验（编号：NCT07109726）。这是一项开放标签的研究，正在招募携带AKT、PI3K或PTEN通路突变的晚期实体瘤患者。

根据新消息，这项试验已经顺利完成了“剂量爬坡”阶段。这个阶段的主要目的，是摸索药物在人体内的安全性、耐受性以及药代动力学特征（即药物在体内如何被吸收、分布、代谢和排出），从而找到一个既安全又可能有效的最佳剂量。

接下来，研究将进入“队列扩展”阶段。研究人员会用选定的最佳剂量，在特定类型的患者群体中进一步验证TER-2013的疗效和安全性。FDA这次授予快速通道资格所针对的HR+/HER2-乳腺癌患者，正是其中一个重要的扩展队列。

研发公司也表示，未来计划在其他类型的实体瘤中，继续探索这种选择性抑制AKT1的治疗策略。

对患者和家属来说，这意味着什么？

首先，这项研究还在非常早期的阶段，目前我们只知道药物初步的安全性数据不错，真正的疗效如何，还需要等待扩展队列的研究结果。

其次，这项试验明确要求患者的肿瘤必须携带AKT、PI3K或PTEN通路相关的基因变异。这也提醒我们，精准的基因检测在未来的治疗决策中会越来越重要。

一张充满治愈感的医学插画：抽象的DNA双螺旋结构与绽放的粉色花朵交织，沐浴在品牌粉色（#E91E63）和温暖的金光中。画面上方漂浮着‘基因检测’、‘加速研发’和‘希望’的字样，传达出科学进步带来的温暖陪伴与未来期盼。

图源：AI生成

最后，FDA的“快速通道”资格是一个积极的信号，它让一条潜在的新路变得更清晰，也让整个研发进程按下了“加速键”。对于那些已经经历多线治疗、面临耐药困境的家庭来说，每一个加速的研发项目，都承载着一份沉甸甸的希望。

我们会和您一起，持续关注TER-2013以及其他乳腺癌前沿疗法的新进展。

编者按

如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请拨打免费咨询电话 400-875-6700 联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

参考来源：

[1] FDA Grants Fast Track Designation to TER-2013 for Advanced Breast Cancer. Targeted Oncology. Published June 4, 2026. https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-ter-2013-for-advanced-breast-cancer

[2] Razavi P, Chang MT, Xu G, et al. The genomic landscape of endocrine-resistant advanced breast cancers. Cancer Cell. 2018;34(3):427-438.e6. doi:10.1016/j.ccell.2018.08.008

[3] A Phase 1/2 Trial of TER-2013 in Patients With Solid Tumors Harboring AKT/PI3K/PTEN Pathway Alterations. ClinicalTrials.gov. Updated May 22, 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT07109726