MD安德森教授详解：加入癌症前沿临床试验，通常需注意哪些重要事项？-盛诺一家

摘要：

8月21日晚，第192期【盛诺全球专家系列公益直播】邀请到美国MD安德森癌症中心教授、癌症医学部—临床试验中心副主席、前靶向治疗项目联合负责人David S Hong教授莅临直播间，分享了众多临床试验的相关信息。

盛诺一家

Hong教授（右上）在直播现场

接下来，我们一起看看其中的精华内容。

化疗是怎样诞生的？

二战期间，美国许多士兵暴露在了一些有毒物质下（毒气弹带来），并在后来不幸去世。

大卫·斯图尔特·亚历山大上校医生检查了这些患者，并将一些血液样本送回美国的一位医生手中。这位医生收到样本后，发现这些患者死于白细胞、血红蛋白或血小板的消失。亚历山大怀疑这是因为士兵们暴露在一种叫做氮芥的化学毒素下（芥子气的成分）。

当时是1945年，我们还没有任何治疗癌症的药物，只有手术和当时所谓的实验性放疗。亚历山大医生意识到，或许可以用氮芥来治疗白血病患者。于是亚历山大医生委托耶鲁大学的两位药剂师古德曼和吉尔曼制造不同版本的氮芥，使其可以安全地用于人体。

1949年，战后头一项癌症医学的临床试验在默克公司（如今的制药巨头）的药厂进行，结果显示，该药对于白血病和淋巴瘤患者是安全且有效的。之后，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了头一个叫做Mustargen（氮芥）的化疗药，用于癌症治疗。

至今，氮芥的衍生物或类似药物仍用于癌症治疗。从1946年到现在，我们在药物开发方面取得了巨大的进展，目前已有数百种新的抗癌药物可供患者使用。尽管如此，在今天，想要让一种药物在美国获得FDA批准，仍然是一个非常复杂和艰难的过程。

临床试验为何如此漫长？

通常来说，一个抗癌药从1期人体临床试验到蕞终获得FDA批准上市，平均需要8-9年的时间，这对于许多患者来说太漫长了。

临床试验为什么会需要如此漫长的时间？原因如下：

首先，科学家需要先找到一个基础的抗癌原理，并按照对该原理的理解去开发出某种药物。

其次，科学家需要在动物实验中测试药物的疗效和安全性，如果能通过动物实验，之后才能开启人体临床试验（1期），在癌症患者身上进行测试。1期临床试验的主要目的是确定药物是否安全以及是否在人体中有效。确定安全性并有证据表明药物有效后，试验将进入患者数量增加的2期阶段。

在2期试验中，科学家通常会将患者群体细化为某一种肿瘤类型或某一类癌症患者，进一步测试药物的有效性。

如果2期试验进展顺利，之后就可以进入3期试验，招募更多患者来测试大范围的疗效数据。3期试验成功后，基本上药物就可以上市了（有的抗癌药会更早上市，并不是必须通过3期试验才能上市）。

随着越来越多的临床研究进展，科学家们正在逐渐学习如何根据个体患者肿瘤的基因组成（比如有哪些基因突变）来让患者的治疗方案更加个性化。

为了获得FDA的药物审批，需要克服许多障碍。比如说，我所在的部门主要进行1期和部分2期阶段的临床试验。从1期临床试验到FDA批准药物上市，平均需要8-9年，而算上之前的实验室研究阶段，整个药物的开发过程可能长达15年。

MD安德森癌症中心的愿景是成为世界上蕞先进的实验治疗项目，通过前沿研究驱动患者治疗，不断产出新的分子靶向疗法和个性化临床试验来实现这一目标。

而我们的使命是将MD安德森及其他地方的科研发现和临床观察成果转化为临床试验，我们希望与MD安德森以及全球的医生和研究人员合作，加快从实验室到临床的时间，增加新疗法的数量，加速找到适合每位患者的正确药物，并加速药物从1期到FDA批准上市的过程。

我们部门拥有一个专业团队，专门帮助患者进行基因突变分析，从而确定蕞适合他们个体情况的临床试验。

部分临床试验成果

MD安德森拥有大量癌症相关临床试验，其中有不少已经得到成功。我们也不断提高帮助患者匹配临床研究、提高治疗效果的能力，这一切得益于人员专业度的提升和新兴的人工智能。

我们通过临床研究，已帮助许多抗癌药物获得FDA批准上市。以KRAS相关靶向药临床试验项目为例，我们取得了许多令人振奋的进展。比如说，我在MD安德森领导了KRAS G12C靶向药索托拉西布在胰腺癌、结直肠癌和非小细胞肺癌的研究项目，并且通过研究帮助了几种KRAS G12C靶向药获批上市。

我们目前正在开展许多其他的KRAS研究，不仅针对KRAS G12C这一靶点，还包括KRAS G12D和其他KRAS基因突变靶点。

HER2突变是另一种在癌症患者中常见的突变蛋白质，MD安德森的Merrick医生领导的一款HER2靶向药在2024年的美国临床肿瘤学会（ASCO）大会上进行了展示。MD安德森还领导了一些针对MTAP的研究，这也是一种在癌症患者中常见的突变蛋白质。

我们的奋斗目标，是将实验室的发现转化为患者可用的治疗。MD安德森有许多即将开展的试验，特别是与国家癌症研究所合作的NCI Combo Match项目，简单来说，该项目会先给癌症患者做基因检测，看看他们的癌症有没有特别的基因变化。医生们会根据检测结果，给患者推荐对他们可能蕞有效的药物组合来治疗癌症。

加入临床试验的要求

通常情况下，MD安德森的临床试验对入组患者的身体状况有非常严格的要求。如果患者的身体状况不佳，飞到美国参加试验可能得不偿失，因为很可能被拒绝入组。

通常，入组试验需要患者有较好的生活质量和相对正常的实验室检查结果（比如血液指标、器官功能等）。请注意，判断患者是否适合入组的大多数检查需在美国重新进行。

MD安德森的大多数临床试验会排除脑转移患者，但这是指未经治疗的脑转移。如果患者接受了放疗，且在2到4周内影像评估显示脑转移稳定（即没有继续生长），通常仍然有资格参加试验。

重要提示：本文涉及医疗方面的任何分享内容仅供参考，具体治疗请务必谨遵医嘱。