用超声给大脑“开窗送药”，用TP53靶向药追杀癌细胞…探秘全球脑瘤儿童的“终极希望之地”！

12月10日晚，第255期【盛诺全球专家系列公益直播】邀请到美国杜克大学医学院医学博士、美国国家儿童医院肿瘤科主任、神经免疫治疗项目负责人EugeneHwang，分享了诸多关于脑肿瘤等儿童实体瘤的前沿诊疗信息。

接下来，我们一起看看美国专家分享了哪些精华内容。

美国国家儿童医院的脑瘤研究所是全球卓越的儿童脑肿瘤项目之一。脑瘤团队不仅为每位患儿提供卓越的医疗服务，同时也引领儿童脑瘤相关的科研方向，推动那些目前尚无法治愈的脑肿瘤研究不断前进。

团队里不仅有极其优秀的临床医生和科研人员，也在全球范围内引领和推动同行之间的交流与合作。

我们深知：治疗儿童脑瘤不仅需要肿瘤科医生，还需要神经外科、放射治疗、神经科等多学科的合作模式。

我们强调“整体式（holistic）照护”，因此研究所内有很多与康复、功能支持相关的专科。因为治愈癌症只是第一步，我们还必须确保孩子在治疗后尽可能强壮地生活下去。

随着科学的飞速发展，我们对这些疾病的理解也在不断加深

现在，当孩子被诊断为脑瘤时，我们不仅做病理诊断，还会对肿瘤进行基因测序、RNA分析、蛋白表达分析，以及更深入的DNA层面解析。

这意味着：过去我们认为是同一种疾病的脑瘤，如室管膜瘤、髓母细胞瘤，其实并不是单一疾病。

在国家儿童医院这样的权威中心，同一个传统诊断名下的肿瘤，实际上会被进一步细分成四种、九种，甚至十二种不同亚型。

真正理解这些癌症意味着要明确：

因此，同样被诊断为“某一种脑瘤”的两个孩子，在我们医院接受的治疗方案很可能完全不同。

治疗儿童脑瘤不仅仅是让癌症消失，更要确保孩子在康复后能够健康成长。

事实上，很多永久性的副作用问题，可能来自抗癌治疗。

其中最重要、最常见的一个长期问题，就是学习障碍——许多脑瘤患儿在接受常规治疗后，可能会出现记忆、注意力、处理速度等方面的缺陷。

因此，我们必须非常谨慎地把握治疗强度。治疗不足，癌症无法控制；治疗过度，则可能造成严重的终身伤害。

很多治疗策略，包括手术、免疫治疗、超声技术、基因治疗等等，这些都不是某一位医生单独完成的，而是由整个国家儿童医院团队共同推动。

我们医院的优势，从根本上说，是能把过去二十多年全球儿童肿瘤领域的所有研究成果汇聚起来，并通过团队合作将其整合成高度精准、个体化的治疗方案，让每一个孩子都能获得最适合自己的治疗。

这种诊疗模式并非一次性，而是一种“终身管理”。

总之，我们的目标从来不是单纯“治好肿瘤”，而是努力治愈更多孩子，让他们在治疗后仍能健康成长、继续学习、继续生活。

美国国家儿童医院处在全球所有儿童脑瘤研究网络的中心位置。

这意味着，我们能够接触并使用几乎所有在美国开放的早期临床试验，而且不仅限于一家机构的试验资源。

医院有大量的临床试验可供选择，我在这里先介绍几个典型的，让大家了解这些研究的方向。

首先，需要理解为什么要做临床试验。

我们之所以为患儿提供临床试验，是因为在某些情况下，我们还没有真正有效的治愈方法。因此，我们必须利用所有现有信息，创造出从未尝试过的新型治疗方式。

虽然这些临床试验的疗效尚未被完全证实，但它们代表着当今科学的最前沿。

比如说P53基因治疗临床试验，这是一个只有在我们医院才开放的试验，将基因治疗与免疫治疗联合使用，靶向一个叫做P53的基因。在脑癌小鼠模型中，P53基因治疗联合另一种免疫药物后，原本会死于脑瘤的许多小鼠得到治愈。但从动物实验走向人体试验，需要经历更复杂的设计与验证。

该试验为复发性脑肿瘤患儿设计，将P53基因治疗+免疫检查点抑制剂+放疗联合使用，以多重方式攻击复发肿瘤。我们刚刚开放该试验，但已经爆满，大量患儿排队等待入组。

又比如说低频超声技术的相关试验，我们是全球极少数投资这类技术的医院之一。治疗脑瘤面临一个巨大难题：大多数药物根本无法进入大脑，因为有血脑屏障。

在神经外科同事的协助下，我们利用低频超声无痛地打开血脑屏障，让免疫细胞和药物能够进入肿瘤区域。

不仅如此，我们还希望借此技术让那些本来对脑瘤有效、但无法进入脑内的强效抗癌药，也能够真正到达肿瘤区域。

此外，我们也在探索将免疫检查点抑制剂（唤醒自身免疫系统攻击癌症）与超声联合使用。过去这些药物进入不了脑部，但现在有可能实现治疗效果。

从另一个角度，我们还有一个非常独特的项目。

由FrancescaSheridan医生领导的全球罕见脑瘤工作组，会定期召开肿瘤委员会会议，来自全美数百名医生参与。

他们主要讨论的是那些极为罕见、甚至刚刚被发现、临床经验极少的脑瘤。

这个项目会收集患儿的肿瘤标本，并为患儿家庭和其医生提供包括基因测序、甲基化分析等在内的分子诊断，然后共同商讨下一步最佳治疗方案。据我们所知，这是全世界仅有的一个这样的项目。

总之，我们的使命不仅是尽最大努力治愈脑瘤孩子，更要帮助他们在治疗后有最佳的长期健康和生活。我们通过精准诊断、精准治疗，与众多跨学科团队合作，减少治疗带来的伤害。

国家儿童医院的团队把全球过去二十多年积累的所有知识汇聚在一起，为每一个孩子设计高度个体化、精准的治疗方案。

我认为，长途旅行对患儿来说非常困难，不管是坐车七小时，还是飞行十二小时。

所以，我个人更倾向于让家庭先通过远程二诊（RemoteSecondOpinion）程序把资料给我们，例如：

我们会先在院内对所有资料进行全面审核，然后再判断：

如果最适合患儿的治疗方式只能在我们医院完成，我们才会建议家庭考虑来美国。

但很多时候，通过详细的远程审查，我们能够为患儿找到在其所在国家就能实施的良好方案——只是当地还没有尝试过。

关于病理复核需要提交什么材料？是否必须寄组织？

如果有高质量的电子病理切片图像（数字病理），我们完全可以远程阅读，这对来自中国的患者来说一般不是问题。

如果孩子在当地已经完成了：

这些结果直接提供给我们即可。如果尚未完成，我们可以建议：

关键不是形式，而是确保我们获得了足够信息来做出准确诊断。

这是一个非常重要的问题。在美国，针对儿童脑瘤，有一个由联邦政府支持的新项目，让所有被诊断为脑肿瘤的儿童可以免费获得完整的肿瘤分子分析。

这些样本会被送到一个中央审查机构，由专家团队统一分析并解读所有分子检测结果，并给出最终的准确诊断。

但即便如此，在美国国内，我们经常会看到这样的情况：当我们重新分析病理样本后，诊断会发生改变。对于来自其他国家的儿童，这种诊断变化的比例会更高。

原因在于：

这也是为什么我们一直强调“准确诊断”极其重要。

因为一旦诊断改变，治疗方案会不同，患者可选择的药物也会不同，预后及治愈可能性都会发生变化。

因此，对于任何罕见或疑难的儿童脑瘤，我都非常鼓励家长在专业中心进行病理复核。

重要提示：本文涉及医疗方面的任何分享内容仅供参考，具体治疗请务必谨遵医嘱。