近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Xywav的新适应症，用于治疗特发性嗜睡症成人患者。Xywav获批这一新适应症，还获得了FDA授予的孤儿药认定资格、快速审批通道和优先审评资格。
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关于特发性嗜睡症：
特发性嗜睡症是一种罕见的慢性睡眠障碍，它会导致人们即使晚上睡得很好，白天也会极度困倦。Xywav（钙、镁、钾和羟丁酸钠）口服液此前已获批用于治疗7岁或以上发作性嗜睡病患者的猝倒或日间过度嗜睡。
“Xywav获批这一新适应症意义重大，因为FDA此前从未批准过用于治疗特发性嗜睡症的药物，”FDA药品评价与研究中心神经科学办公室副主任Dr.Eric Bastings表示。“特发性嗜睡症是一种终身疾病，Xywav获批这一新适应症将有助于治疗过度嗜睡和睡醒困难等症状，并有效控制这一使人衰弱的疾病。”
药物有效性：
一项入组了154名特发性嗜睡症成人患者（19-75岁）的双盲、安慰剂对照、随机停药临床研究评估了Xywav的有效性。
在该研究中，与随机继续接受Xywav治疗的患者相比，随机停止Xywav而接受安慰剂治疗的患者在困倦测量指标和特发性嗜睡症的症状方面出现了恶化。
药物安全性：
在该研究中，Xywav治疗导致的常见不良事件包括恶心(21.4%)、头痛(16.2%)、头晕(11.7%)、焦虑(10.4%)和呕吐(10.4%)。
Xywav的标签上有针对中枢神经系统抑郁、滥用和误用的黑框警告。
Xywav的活性部分是羟丁酸钠，也称为γ-羟基丁酸，是一种一级管制物质。滥用或误用非法γ-羟基丁酸会产生严重的副作用，包括癫痫发作、呼吸困难、警觉性发生变化、昏迷和死亡。服用羟丁酸钠的成人患者出现了有临床意义的呼吸抑制和警觉性水平下降。
获批后如何购买？
由于Xywav的潜在风险，它只能由获得认证的开方医生开处方，并且只能由获得认证的药房向登记在册的患者配发药物。
Xywav不会在零售药店出售，只有获得认证并直接给患者邮寄药物的药房才能配发。
