近日，美国FDA批准了cabozantinib（CABOMETYX）治疗局部晚期或转移性分化型甲状腺癌成年患者和12岁及以上的儿童患者，这些患者在既往的VEGFR靶向疗法后疾病进展，并且放射性碘疗法耐药或不适合。
甲状腺癌近3/4的患者为女性，与成年人常见的其他癌症相比，甲状腺癌更常在年纪较轻的人群中诊断。甲状腺癌包括分化型癌、髓样癌、未分化癌。而分化型甲状腺癌约占全部甲状腺癌的90%，包括乳头状癌、滤泡癌、Hürthle细胞癌。
分化型甲状腺癌通常手术治疗，之后进行放射碘消融治疗剩下的甲状腺组织，但约5%-15%的患者会对放射碘治疗耐药。对于这类患者，预后较差，从发现转移病灶开始，预期寿命只有约3-5年（注：仅统计数据，不代表具体个人的情况）。
获批依据
此次批准是基于COSMIC-311试验的结果，该试验在既往至多2种VEGFR靶向疗法后进展的碘疗法耐药患者中，评估了cabozantinib和安慰剂的效果。
在中期分析中，与安慰剂相比，cabozantinib显著降低了患者疾病进展或死亡的风险。在中位随访10.1个月的时间里，cabozantinib组患者的中位无进展生存期为11.0个月，而安慰剂组只有1.9个月。
试验详细结果将在2021年的欧洲肿瘤内科学会年会上公布。
安全性和副作用
“在今天之前，既往VEGFR靶向治疗后疾病进展的放射碘耐药患者，面临着疾病凶险但无标准治疗的困境，”研究者说道，“而在COSMIC-311试验中，cabozantinib延长了患者疾病无进展的生存时间，FDA的批准对于这些迫切需要新疗法的患者来说，是一项重要的进步。”
cabozantinib组患者常见的副作用包括腹泻、掌跖感觉丧失性红斑综合征、疲劳、高血压和口腔炎。3-4级不良反应包括掌跖感觉丧失性红斑综合征、高血压、疲劳、腹泻和口腔炎。
