近日，美国FDA批准了EXKIVITY(mobocertinib)，用于治疗接受铂类化疗时或化疗后疾病进展的、EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。
Mobocertinib曾被FDA授予优先审批资格、突破性疗法认证、快速通道认证和孤儿药认证，现在成了头一个获批的专门针对EGFR 20插入突变的口服靶向药。
FDA同时批准了Oncomine Dx Target测试作为Mobocertinib的伴随诊断测试，以识别EGFR20突变的患者。
这一测试属于下一代测序技术，对这类患者特别重要，因为与聚合酶链反应（PCR）相比，下一代测序更为准确，PCR只能检测出不到50%的EGFR 20突变。
获批依据
此次批准是基于一项1/2期试验的数据，该试验纳入114名EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者，这些患者既往都接受过铂类化疗。
试验显示，Mobocertinib带来了28%的客观缓解率，中位缓解持续时间17.5个月，中位总生存期24个月，中位无进展生存期7.3个月。
试验结果公布在了2021年ASCO年会上。
有效性和副作用
根据世卫组织的统计，非小细胞肺癌是肺癌常见的类型，每年约有220万新发肺癌患者，其中约85%为非小细胞肺癌。
而EGFR外显子20插入突变约占非小细胞肺癌患者的1%-2%，与西方人群相比，EGFR外显子20插入突变在亚洲人群中更常见，并且与其他EGDR突变相比，EGFR外显子20插入突变的预后更差，因为在这之前没有专门的靶向药，而化疗对这类患者的作用有限。
“EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌是一种缺医少药的疾病，我们不能用传统的EGFR酪氨酸酶抑制剂来有效治疗”，丹娜法伯癌症研究院的Pasi A.Jänne说道，“Mobocertinib的批准为这类患者和医生提供了专门的口服靶向药，并带来持久的缓解，这是又一个重要的进步。”
Pasi A.Jänne教授，EGFR突变的发现者之一（图源：丹娜法伯癌症研究院官网）
Mobocertinib治疗常见的副作用包括腹泻、红疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲下降、甲沟炎、疲劳、皮肤干燥和肌骨痛。
此外，Mobocertinib的处方信息中还包括一个黑框警告，包括QT间期延长、间质性肺病、心脏毒性和腹泻。
