近日，欧盟委员会批准了VOXZOGO®(vosoritide)的上市许可，用于治疗2岁至生长板闭合期间的儿童软骨发育不全。
Voxzogo是在欧洲获批用于治疗软骨发育不全患儿的头一款药物。它是一种每日注射一次的C型利钠肽，通过下调成纤维细胞生长因子受体3信号通路，直接靶向软骨发育不全的病理生理机制，进而促进软骨内骨形成。
德国马德格堡大学医院的儿科学教授、Voxzogo临床项目的研究者Klaus Mohnike表示：“软骨发育不全是一种严重的、进行性的终生疾病，可导致多系统并发症，在某些情况下需要手术干预。Voxzogo在欧洲获批是一个重要的里程碑事件，使欧洲的医生首次为患有软骨发育不全的儿童和家庭提供了一种有意义的靶向治疗选择。”
BioMarin公司的董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé说：“我们致力于促进软骨发育不全患儿的治疗。我们很高兴能够提供一种基因靶向药物，用于治疗2岁至生长板闭合期间的儿童软骨发育不全，为患儿带来终生益处。”
获批依据：
Voxzogo的获批依据是Voxzogo临床开发项目的全部数据，包括正在进行的针对婴幼儿的2期随机对照研究的结果以及评估Voxzogo有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照3期研究的结果。
正在进行的2期剂量测定研究表明，在有数据可查的5年观察期中，Voxzogo显示了长期安全性和有效性，Voxzogo治疗使患儿的生长速度持续高于患儿的基线水平，同时也高于未经过治疗的软骨发育不全患儿的预期年生长速度。研究未观察到骨龄的加速，这说明Voxzogo治疗不会减少总的生长持续时间。
有效性和安全性：
总的来说，Voxzogo在所有剂量下都耐受良好。大多数不良事件是轻微的，未发生Voxzogo治疗相关的严重不良事件。在所有剂量下，注射部位反应和低血压是很常见的药物相关不良事件。所有注射部位反应不良事件都是短暂的，低血压不良事件也是短暂且轻微的，并且大多数是无症状的，在常规血压测量的情况下发现，临床影响极小。同时，没有发现新的安全性问题，也未发现与骨生长不均衡或骨病理相关的不良事件，没有证据表明骨龄加速（由不了解受试者年龄的放射科医生进行评估）或骨密度阴性变化。
目前FDA正在审查Voxzogo的在美上市申请，其目标批准日期为2021年11月20日。
