近日，美国FDA批准了头一款胸腺组织产品Rethymic，治疗儿童先天无胸腺症患者。
来源：摄图网
先天无胸腺症是一种非常罕见的免疫疾病，患儿天生就没有胸腺。而胸腺是一种非常重要的器官，帮助身体对抗感染。患有此病的儿童往往会在出生后的两年内死亡，并且反复出现感染，通常是致命性感染，因为他们缺少功能正常的T细胞（T细胞是一种对抗感染的白细胞）。
药品详情
Rethymic由人同种异体胸腺组织组成。这种组织取自供体，经过处理培育，再移植到患者体内，帮助患者重构免疫力，提高免疫功能。这种给药剂量是个性化的，由患者的体表面积等确定。不过如果患者有重症联合免疫缺陷，则不适合使用Rethymic治疗。
获批依据
Rethymic的安全性和有效性是在一系列临床试验中确定的，这些试验共纳入105名患者，患者的年龄从1个月到16岁不等，都接受了一次Rethymic治疗。
结果显示，Rethymic改善了先天无胸腺症患者的生存期，大多数接受治疗的患者至少生存了2年。接受Rethymic治疗的患者如果能活过头一年，那么通常能长期生存。同时，Rethymic也降低了感染的发生率和严重性。
不良反应
治疗常见的不良反应包括高血压、细胞因子释放综合征、血液镁含量降低、皮疹、血小板低、移植物抗宿主疾病。
注意事项
值得注意的是，由于Rethymic取自人体组织，也有传播感染性疾病的风险。尽管供体筛查和产品制备过程严格控制，传播疾病的风险非常小，但并不是完全没有风险。
另外，Rethymic需要6个月甚至更久来重构免疫功能，因此在这之前，患者仍需采取严格的措施来预防感染。
