近日，美国FDA批准了Nab-sirolimus(Fyarro)用于治疗一种侵袭性强的罕见肉瘤：恶性血管周上皮样细胞瘤。
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Nab-sirolimus是一种白蛋白结合型mTOR抑制剂，用于治疗局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞瘤，这类肿瘤可发生在身体的任何部位，十分难治，中位生存期在12-16个月。
获批依据
Nab-sirolimus治疗恶性血管周上皮样细胞瘤的有效性是在AMPECT试验中确定的，这是一项多中心、单臂试验，纳入了31名局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞瘤患者。
以21天为一个疗程，入组患者分别在第1天和第8天接受100mg/m2剂量的Nab-sirolimus治疗，直到出现疾病进展或不可耐受的毒副作用。
结果显示，Nab-sirolimus带来了39%的总缓解率，其中2名患者完全缓解。在缓解的患者中，67%的患者疗效持续时间超过12个月，58%的患者疗效持续时间超过24个月。
不良反应
治疗常见的不良反应包括：口腔炎、疲劳、皮疹、感染、恶心、水肿、腹泻、肌肉骨骼疼痛、体重减轻、食欲减退、咳嗽、呕吐和味觉障碍。
常见的3-4级实验室异常包括：淋巴细胞减少、葡萄糖升高、钾降低、磷酸盐降低、血红蛋白降低及脂肪酶升高。
丹娜法伯癌症研究院的Andrew Wagner医生是促成Nab-sirolimus获批的临床试验的首席研究者，他评价道：“恶性血管周上皮样细胞瘤，这类肉瘤预后较差，治疗手段十分有限，Nab-sirolimus是头一个针对这类疾病的获批药物，为我们提供了一个新的武器。”
