一款现场生产的新型单克隆抗体，使高风险神经母细胞瘤儿童的生存率提高了约20%。
这一发现由美国St.Jude儿童研究医院发表在近日的《临床肿瘤学杂志》上。
研究详情
神经母细胞瘤是一种源于交感神经系统中未成熟神经细胞的癌症。在美国，每年约有700人被诊断出患有这种恶性肿瘤，其中大多数是5岁或更小的儿童。尽管进行了积极的治疗，仍有近一半的高风险神经母细胞瘤患者死于该病。
St.Jude医院的II期临床试验结果显示，对于新诊断为高风险神经母细胞瘤的患者，在标准治疗中加入人源化单克隆抗体hu14.18K322A，可以显著提高患者的生存率：参与研究的64名儿童3年无病生存率为73.7%，总生存率为86%。
“我治疗高风险神经母细胞瘤已经30年了，从来没有在高风险患者身上看到过这样好的结果，”St.Jude医院肿瘤科的Wayne Furman医生说。“这是迄今为止，头一次在高风险神经母细胞瘤研究中看到如此好的结果。”
如果这一发现在更大的多中心临床试验中得到证实，这种免疫化学疗法可能成为高风险疾病患者的标准治疗方法。
一个有所不同的抗GD2单克隆抗体
Hu14.18322A是在实验室设计的，旨在与神经母细胞瘤细胞表面的GD2抗体结合。这种结合可以将免疫细胞聚集起来攻击并杀死肿瘤细胞。
Hu14.18322A并不是头一种用于治疗神经母细胞瘤的单克隆抗体。但与其他抗GD2单克隆抗体不同，Hu14.18322A的设计可以减少疼痛等其他治疗副作用。因为GD2抗体不止在神经母细胞瘤中表达，也在一些正常组织中表达，包括周围神经系统的细胞。
Hu14.18K322A是这项II期研究整个治疗过程中的一部分。其他治疗还包括大剂量化疗、GM-CSF和白细胞介素2免疫治疗、手术、自体血干细胞移植和放射治疗。患者也接受阿片类药物来止痛。这项研究及既往研究表明，Hu14.18K322A与其他免疫疗法及大剂量化疗联合具有协同效应。
不过，关于这项试验还有一个待回答的问题：目前FDA已经批准的治疗高风险神经母细胞瘤的抗GD2单克隆抗体包括达妥昔单抗和naxitamab。而此次试验使用的Hu14.18K322A的剂量，超过了达妥昔单抗的2.5倍，因此不知道这项研究取得这么好的结果，是因为Hu14.18K322A是一种更好的抗体，还是因为患者接受了更高的剂量。
但无论如何，Hu14.18K322A是头一个给高风险神经母细胞瘤患者带来如此好疗效的药物，目前2期试验已经结束招募，我们期待更好的结果！同时希望Hu14.18K322A能尽快开展后续试验，造福广大高风险神经母细胞瘤患者！
