导读
美国FDA批准了头一款酶替代疗法Xenpozyme,用于治疗罕见病——酸性鞘磷脂酶缺乏症患者。试验数据表明,Xenpozyme显著改善了患者的肺功能、缩小了患者的肝脾体积等,效果良好。
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近日,美国FDA批准了一款酶替代疗法Xenpozyme(Olipudase alfa),治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症成人和儿童患者,这是一种罕见基因病,会造成患者过早死亡。值得一提的是,Xenpozyme是头一款获批治疗这类患者非中枢神经系统症状的药物。
酸性鞘磷脂酶缺乏症,简称ASMD,是由于患者体内缺乏一种酶,无法分解一种复合脂质——鞘磷脂,导致这种脂质在肝、脾、肺和脑内蓄积。
患有ASMD的患者症状包括肝脾肿大、呼吸困难、肺炎、疼痛、呕吐、进食困难以及摔倒。同时,患者肝功能和血液检查也会有异常。病情严重的患者还会出现多种神经系统症状,大多数患者会在2~3岁前即死亡。其他患者或许能够活到成年,但是也会因为呼吸衰竭而导致过早死亡。
Xenpozyme是一种酶替代疗法,可以帮助患者减少鞘磷脂在肝、脾、肺中的蓄积。
Xenpozyme治疗ASMD的有效性是在一项随机双盲安慰剂对照试验中确定的。该试验纳入了31名患者,患者被随机分为两组,一组接受Xenpozyme治疗,一组接受安慰剂治疗,共治疗52周。
试验结果显示,Xenpozyme改善了患者的肺功能,缩小了肝脾的体积。具体来说:
Xenpozyme将患者肺功能指标改善了23.9%,而安慰剂组只改善了3%;
Xenpozyme将患者脾体积缩小了38.9%,而安慰剂组的脾体积反而增加了0.5%;
Xenpozyme将患者肝体积缩小了26.5%,而安慰剂组缩小了1.8%;
Xenpozyme将患者的血小板计数升高了18.3%,而安慰剂组仅升高了2.7%。
Xenpozyme治疗常见的不良反应包括头痛、咳嗽、发热、关节疼痛、腹泻和低血压,还可能会造成严重的过敏反应,部分患者会出现实验室检查异常,因此应定期进行血液检查。
ASMD对患者的生命健康造成了严重影响,迫切需要治疗新选择,Xenpozyme的出现,为他们带来了新希望。
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https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-xenpozyme-olipudase-alfa-rpcp-non-cns-manifestations-acid-sphingomyelinase-deficiency-5888.html
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