重磅！全球头款EZH1和EZH2双重抑制剂获批治疗成人血液癌症ATL-出国看病-盛诺一家

导读

全球头款EZH1和EZH2双重抑制剂EZHARMIA在日本获批，治疗复发性或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）。研究表明，EZHARMIA在既往接受过治疗的患者中有效率为48%。

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9月26日，日本Daiichi Sankyo公司宣布，其药品EZHARMIA获日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗复发性或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）患者。

EZHARMIA是一种EZH1和EZH2的创新双重抑制剂，此前已经获得了日本厚生劳动省对该适应症的孤儿药认定。

获批依据

此次EZHARMIA获批是基于一项关键性、开放标签、多中心、单臂II期研究。

该试验在日本25例侵袭性、复发性或难治性ATL患者中评价了EZHARMIA的疗效和安全性，这些患者既往接受过莫加珠单抗治疗，或在莫加珠单抗不耐受/禁忌的情况下接受过至少一种全身化疗，且无同种异体造血干细胞移植史。

研究结果证明，EZHARMIA在既往接受过治疗的患者中的有效率为48%。其中，20%的患者肿瘤完全消失，28%的患者肿瘤显著缩小。

安全性

在此次研究中，EZHARMIA的总体耐受性良好。

25例患者中有24例（96%）发生了药物相关治疗后出现的不良事件，较为常见的不良反应包括血小板计数降低（80%）、贫血（44%）、脱发（40%）、味觉障碍（36%）、淋巴细胞计数降低（20%）、中性粒细胞计数降低（20%）和白细胞计数降低（20%）。

关于EZHARMIA

EZHARMIA是一种EZH1和EZH2双重抑制剂，目前正在研究其对几种类型的非霍奇金淋巴瘤的治疗效果。

EZH1和EZH2是多梳蛋白复合物的一部分，通过组蛋白甲基化作用，能帮助调节参与维持造血干细胞的基因表达。EZH1和EZH2在血液恶性肿瘤（包括一些T细胞淋巴瘤）中反复突变或过度表达，研究表明它们可导致肿瘤抑制基因沉默并驱动肿瘤生长。

2019年4月，EZHARMIA获得日本厚生省的突破性疗法认定，用于治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）；2021年11月，EZHARMIA获得日本厚生省的孤儿药资格，用于治疗复发性或难治性ATL；2021年12月，EZHARMIA获得美国FDA的孤儿药资格，用于治疗PTCL。

当前，EZHARMIA在日本以外的所有国家均仍为研究药物。

关于ATL

来源：摄图网

ATL是一种罕见的侵袭性血液恶性肿瘤，由1型人类嗜T细胞病毒（HTLV-1）引起，可表现为白血病或淋巴瘤。

ATL在HTLV-1病毒流行区域的发生率较高，包括日本西南部、中美洲、南美洲、远东、澳大利亚中部等地区。全世界每年约有3000例ATL新发病例，5年总生存率约为14%。

在日本，每年约有1000例新发ATL病例和1000例ATL死亡病例。其中，急性ATL是该疾病蕞常见的亚型，患者的平均生存时间约8个月（252天）。

ATL的治疗基于其所属亚型，主要为强化多药化疗方案。近90%的患者在完成一线治疗后，通常会在几个月内复发，此时几乎没有可用的后续治疗选择。因此，患者们急需额外的治疗方案来改善预后。

获批意义

“ATL患者除了强化多药化疗外几乎没有其他选择，作为全球头款EZH1和EZH2双重抑制剂，EZHARMIA的获批标志着成人ATL治疗取得了重要进展。”日本Daiichi Sankyo公司日本研发部负责人、执行官Wataru Takasaki博士说。

“我们很自豪能够成功地将EZH1和EZH2双重抑制剂背后的科学原理转化为患者可用的创新疗法，因为这些患者往往面临着不良预后，医疗需求一直未被满足。我们将继续深入研究和推广EZHARMIA在全球的开发。”

编译来源：

https://www.daiichisankyo.com/files/news/pressrelease/pdf/202209/20220926_E.pdf

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