近日，美国FDA连续授予两款新疗法孤儿药资格。一款是小分子抑制剂PCLX-001，用于治疗急性髓系白血病；另一款是T细胞疗法ET140203，用于治疗肝母细胞瘤。目前两款疗法均在开展相关试验。
10月18日，FDA授予PCLX-001孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）。PCLX-001是一种创新型N-肉豆蔻酰基转移酶(NMT)抑制剂，刚开始研发时用于治疗白血病和淋巴瘤。PCLX-001在动物模型中也被证明可以抑制肺癌和乳腺癌肿瘤的生长。在白血病、淋巴瘤和乳腺癌患者中，均显示出重要的生物学作用。临床前模型显示，PCLX-001单药疗法在皮下AML细胞系衍生的异种移植物(CDX)中产生了完全缓解。此外，在尾静脉注射的AML患者来源的异种移植物(PDX)中，PCLX-001可使人类外周血和骨髓CD45+细胞减少高达95%，其中包括导致疾病复发的恶性干细胞群。目前正在进行一项1期试验，在加拿大的4个地区，研究PCLX-001单药疗法对非霍奇金淋巴瘤和实体瘤的治疗。“20岁及以上的AML患者的5年生存率仅为27%。尽管目前已有相关疗法，但患者往往会遭遇复发。”PCLX-001所属Pacylex公司总裁兼首席执行官Michael Weickert博士在一份声明中说。“我们的试验将为复发患者提供另一种选择，PCLX-001被授予孤儿药资格，说明了这种潜在新疗法对AML患者的重要性。”[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-pclx-001-for-aml[2]https://pacylex.reportablenews.com/pr/pacylex-announces-orphan-drug-designation-granted-to-pclx-001-for-the-treatment-of-acute-myeloid-leukemia
10月18日，FDA授予ET140203孤儿药资格，用于治疗肝母细胞瘤。肝母细胞瘤是一种罕见的儿童肝脏肿瘤，通常发生在5岁以下的儿童中。ET140203是一款研究性T细胞疗法，目前其所属的Eureka Therapeutics公司正在招募患者参加一项1/2期试验。该试验是一项开放标签、剂量递增、多中心、1/2期试验，旨在评估ET140203 T细胞在儿童患者中的安全性、耐受性和初步疗效。符合条件的患者必须患有AFP阳性/HLA-A2阳性、复发/难治性肝母细胞瘤、未另行指定的肝细胞恶性肿瘤或肝细胞癌。试验过程中，会收集患者的T细胞，改造成专有细胞受体，然后输回患者体内。ET140203 T细胞采用了Eureka Therapeutics公司专有的肿瘤浸润技术，该技术在动物模型中显示具有增强浸润实体瘤的能力，证明可能会提高患者的疗效。患者输注后，将在第1、3、6、9、12、18和24个月进行肿瘤反应评估，同时测量血清AFP水平。该研究的积极评估阶段将持续2年，之后将在治疗后对患者进行15年的随访，以评估治疗的安全性和总体生存率。预计主要研究完成日期为2023年2月28日。Eureka Therapeutics公司总裁兼首席执行官Cheng Liu博士在新闻发布会上表示：“很高兴FDA较早授予了ET140203治疗肝母细胞瘤的快速通道指定和罕见儿科疾病指定，此次又授予ET140203孤儿药资格，表明儿童肝癌治疗还有很大的医疗需求尚未满足。”https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-et140203-for-hepatoblastoma
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