日前，FDA已授予Ezurpimtrostat孤儿药资格认定，该药是一种用于治疗肝细胞癌（HCC）患者的PPT-1抑制剂。
另外在去年，该药已获得FDA授予了孤儿药资格，用于治疗胆管癌。由此可见，它对肝胆癌症的治疗前景，都非常不错。根据Genoscience Pharma的公告显示，FDA已授予Ezurpimtrostat（GNS561）孤儿药称号（ODD），该药是一种PPT-1（棕榈酰蛋白硫代酯酶-1）抑制剂，用于治疗肝细胞癌（HCC）患者。
“FDA的孤儿药资格认定是基因科学和我们的产品相结合的一个重要里程碑，因为FDA认识到我们的治疗有可能改善肝细胞癌患者的生活，”Genoscience Pharma首席执行官Philippe Halfon博士在一份新闻稿中说。“我们近期启动了使用Ezurpimtrostat与标准免疫检查点抑制剂Atezolizumab / Bevacizumab联合治疗癌症的2b期临床试验，期待在2024年分享该研究的中期结果。肝癌是全球范围内第六大常见癌症，在2019年，有35563例新发肝癌患者被确诊，以及27958例肝癌患者不幸因病去世。FDA通常会给予某些用于治疗美国的罕见疾病或影响人数少于20万的药物或生物制剂孤儿药资格认定。如果晚期进行性肝细胞癌不进行即时治疗，患者的平均生存期仅为4-8个月。尽管目前已经获得批准上市的Atezolizumab（Tecentriq）和Bevacizumab（Avastin）的免疫治疗+抗血管药物组合使肝癌患者的预期寿命增加了一倍以上，并改善了患者的治疗结局，但该组合疗法带来的无进展生存期仍然很短，患者仍需要更多新的治疗选择。Ezurpimtrostat是一种首创的人体自噬抑制剂（PPT-1），具有抗癌活性。在体内模型中的研究显示，该药剂作为单一药剂并与检查点抑制剂组合，显示出高肝嗜性和有效的抗肿瘤活性。这些数据表明，在免疫检查点抑制剂中添加PPT-1抑制剂可能会导致疗效增加。*肿瘤自噬，可以简单理解为肿瘤细胞应对各种不利于自身发展的恶劣情况下，产生的一种应激机制。比如说，肿瘤生长、发展的微环境中，遭遇到营养不足时，就出现了代谢应激，此时肿瘤细胞就可以通过自噬来调节、重构自身代谢途径，扭转不利的局面。又比如一些癌症当中，当患者使用化疗药物后，肿瘤细胞感受到巨大威胁，就可能逐渐通过自噬导致耐药性。也正因此，针对肿瘤自噬机制的抑制剂，有望增强治疗效果，减少肿瘤生长。
一项1b期试验（NCT03316222）的初步数据表明，单药Ezurpimtrostat治疗在原发性和继发性肝肿瘤中是可行的，耐受性良好。研究人员注意到，用Ezurpimtrostat治疗后，患者肝癌组织中PPT-1表达降低。虽然并没有患者出现肿瘤完全消失或大幅缩小，但有25名患者病情保持稳定。目前，在一项样本量为196名患者的2b期临床试验（NCT05448677）中，该药与PD-L1免疫检查点抑制剂和抗血管药物联合治疗的研究正在进行中。如果您希望了解更多全球前沿癌症药物、技术或临床试验信息，或是希望预约国外权威癌症专家为您提供远程就医指导，又或是快速办理国外就医，请扫描下方二维码联系我们。本文编译自OncLive官网2023年2月9日发表的《FDA Grants Orphan Drug Designation to Ezurpimtrostat for HCC》一文，原文链接：https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-ezurpimtrostat-for-hcc
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