靶向药劳拉替尼，对高风险神经母细胞瘤患者安全有效！-出国看病-盛诺一家

导读

劳拉替尼是一款口服ALK基因突变的靶向药，该药在ALK阳性的非小细胞肺癌中较常用到，而且拥有不错的突破血脑屏障能力，还对既往ALK一代、二代靶向药耐药患者有不错的疗效。

那么是否只要携带相应的ALK突变，其他癌症也有机会使用劳拉替尼呢？也许还真有可能。近日，由费城儿童医院（CHOP），埃默里大学Winship癌症研究所和神经母细胞瘤治疗新方法（NANT）联盟领导的国际研究小组已经证实，劳拉替尼在治疗高风险神经母细胞瘤方面是安全且有效的。

来源：摄图网

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近日发表在《自然医学》上的研究结果，导致了儿童肿瘤学组织（COG）临床试验的重大调整。该试验将劳拉替尼纳入了新确诊的ALK基因突变驱动的高风险神经母细胞瘤治疗。

“这项研究结果对携带ALK基因突变驱动的高风险神经母细胞瘤患者来说非常令人兴奋，因为他们长期缺乏针对性的有效靶向治疗，”该研究的高级研究作者Yael P. Mossé博士说，他是费城儿童医院（CHOP）癌症中心儿科教授。

“这项研究是自2008年我们蕞初发现神经母细胞瘤中存在ALK突变以来，一个非常重要的节点。我们过去在神经母细胞瘤中使用克唑替尼靶向治疗ALK突变患者时遇到的困难，促使我们一直在寻找更有效的ALK抑制剂。”

“我们于2013年开始在实验室测试劳拉替尼对神经母细胞瘤的治疗效果。现在,该药已经在关键的COG 3期试验中开展，这将有望支持FDA蕞终批准这种治疗。这也是所有儿科癌症研究的一个重要示例。”

“在这项试验中，我们看到对于复发/难治的儿童肿瘤患者，该药具有良好的治疗反应，因此可帮助我们推动劳拉替尼进入新确诊患者的一线治疗，要知道这些患者经标准治疗后，往往生存率很低，且治疗风险也很大。”该研究的主要作者和试验联合主席Kelly Goldsmith博士说，他也是埃默里大学Winship癌症研究所发现与开发治疗项目的联合负责人，亚特兰大Aflac儿童保健Aflac癌症和血液疾病中心的神经母细胞瘤/ MIBG治疗项目主任，埃默里大学医学院儿科副教授。

“这项试验将真正改变神经母细胞瘤患者临床治疗的范式，并改善他们的预后。”

神经母细胞瘤是一种侵袭性的儿童癌症，由早期神经细胞发展而来，通常表现为胸部或腹部的实体瘤。这种疾病占儿童癌症死亡人数的10%，存活率很低。

尽管人们对这种疾病的了解有所提高，并且开发了新的治疗方案，但对于复发/难治性患者仍然没有特别有效的治疗疗法。神经母细胞瘤是一种公认的难以治愈的疾病，为其设计合理、有效的疗法，十分复杂和困难。

Children's Oncology Group( 儿童肿瘤学组织)在2009年启动了一项针对神经母细胞瘤儿童的临床试验，所用药物为一代ALK靶向药克唑替尼，该药已经被FDA批准用于治疗ALK突变的肺癌。不久后，这项研究推动了FDA批准克唑替尼用于治疗ALK+复发/难治性间变性大细胞淋巴瘤的患儿和ALK+不可切除/复发的炎性肌成纤维细胞肿瘤患儿。

虽然克唑替尼在ALK基因突变驱动的癌症中表现很不错，但在神经母细胞瘤中并不理想，因此亟需更强效的下一代ALK抑制剂。经过大量筛选，科研人员发现ALK三代靶向药劳拉替尼可能是很好的选择，于是开始了NANT临床试验。

结果发现，劳拉替尼单药或者联合化疗治疗复发/难治性ALK突变神经母细胞瘤患者是安全且可耐受的，临床活性也很好。

大约30%的18岁以下患儿对该药有效，大约67%的18岁以上患者对该药有效。另外，在18岁以下的患儿，靶向联合化疗效果更佳，有效率可提升至63%。

研究人员还指出，与老年患者相比，单独使用劳拉替尼治疗的年轻患者，特别是那些携带MYCN扩增基因突变的患者疗效相对较差，联合化疗可能更有希望。

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来源：

本文编译自MecicalXpress官网2023年4月3日发表的《Lorlatinib found to be safe and effective for patients with ALK-driven relapsed/refractory high-risk neuroblastoma》一文，原文链接：

https://medicalxpress.com/news/2023-04-lorlatinib-safe-effective-patients-alk-driven.html

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