CAR-T进军神经母细胞瘤，63%的患者肿瘤缩小或完全消失！-出国看病-盛诺一家

导读

近期一项临床试验结果显示，在复发性或难治性高危神经母细胞瘤年轻患者中，一种新型的CAR-T细胞疗法使得63%的患者肿瘤大幅度缩小或完全消失，并且安全性可控。

该研究发表在近期的《新英格兰医学杂志》上。

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来源：摄图网

“我们的研究结果表明，CAR-T细胞疗法不仅可以用于血液恶性肿瘤患者中，在实体瘤患者中也可以成为一种有效的治疗选择。”研究者说道。

研究背景

此前的研究已经确定，双唾液酸神经节苷脂（GD2）在神经母细胞瘤肿瘤细胞表面高度表达，是一个非常有吸引力的治疗靶点。

研究人员开发了第三代基因编辑的自体CAR-T细胞疗法GD2-CART01，靶向GD2。这一新型药物包含两个共刺激结构域：CD28和4-1BB，目的是提高其效力和有效性。

此外研究者还添加了编码自杀基因的序列，也就是添加了安全开关，以提高该方法的安全性，在出现无法用药物控制的严重或致命性毒性情况下，这种自杀基因可以被激活。

试验详情

研究者开展了一项1/2期剂量递增试验，以确定GD2-CART01在1至25岁复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者中的安全性、可行性和2期推荐剂量。

27例患者接受了三种剂量水平之一的GD2-CART 01单次输注，分别是每公斤3×106、6×106或10×106个CAR-T细胞。

该试验包括12例难治性疾病患者，14例复发性疾病患者，1例一线治疗后肿瘤完全消失的患者。

所有受试者都成功地制备出了CAR-T细胞。

关键发现

研究者报告，1期试验期间没有出现剂量限制性毒性。

共17名接受GD2-CART01细胞输注的患者经治疗有效，其中，9名患者肿瘤完全消失，8名患者肿瘤大幅度缩小，总缓解率达63%。

研究人员随即确定了2期推荐剂量，为每公斤10×106个CAR-T细胞。

接受2期推荐剂量的GD2-CART01疗法的患者中，患者的3年总生存率为60%，也就是第3年时60%的患者仍存活；3年无事件生存率为36%，也就是36%的患者从入组开始没有发生以下任何事件：死亡、疾病进展、改换化疗方案、改为化疗、加用其他治疗、发生致死性或不能耐受的副作用等。

安全性方面，20例患者出现了细胞因子释放综合征，但绝大多数为轻度。

来源：

本文编译自healio官网2023年4月5日发布的《‘CAR T cells can eradicate solid tumors,’ study in advanced neuroblastoma shows》一文，原文链接：

https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20230405/car-t-cells-can-eradicate-solid-tumors-study-in-advanced-neuroblastoma-shows

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​CAR-T进军神经母细胞瘤，63%的患者肿瘤缩小或完全消失！